[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 셀리버리는 신약후보물질 CV-14을 글로벌 제약사 다케다 쇼난연구소에 인도했다고 12일 밝혔다.

'뇌신경질환 치료 신약후보물질 개발' 프로젝트의 마지막 단계인 동물모델 실험을 위해 신약후보물질 CV-14을 다케다로 인도했다.

[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 선천적 유전병(비대성 심근증)에 걸린 시험동물에 위약 및 CV-14 단백질 제제를 투여한 후 심장 병리조직검사 결과 (붉은색: 심장근육의 경화 (cardiac fibrosis)로 인해 딱딱해지고 탄력을 잃음-심근증(cardiomyopathy)의 전형적인 특성, 파랑색: 정상 심장근육). [이미지=셀리버리] 2020.03.12 allzero@newspim.com

이번 실험은 운동실조증 및 비대성 심근증이 있는 실험쥐를 대상으로 진행된다. 셀리버리 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT) 플랫폼이 약리물질을 뇌 안으로 전송해 세포투과성 약리물질의 효능을 검증한다. 셀리버리는 후보물질의 대량생산을 맡고, 다케다는 실제 질환이 있는 동물에서 질병치료 효능을 검증할 예정이다. 

앞서 다케다는 지난해 5월 셀리버리가 제공한 '뇌신경질환 치료 신약 후보물질 시제품'의 세포투과성을 입증했던 바 있다. 이때 3차 마일스톤을 추가해 설계된 이번 연구는 세포투과성 약리물질의 질병치료 효능을 분석한다. 

CV-14은 단백질 제제의 신약후보물질이다. 뇌 신경세포 및 심장 근육세포의 미토콘드리아에 존재하면서 에너지 합성에 관여하는 특정단백질에 셀리버리의 '약리물질 생체 내 전송기술'(TSDT)을 적용해 개발됐다.

양사는 협의하에 단백질 이름을 밝히지 않기로 했다. 이 단백질이 부족하면 프리드리히 운동실조증(FRDA) 뿐만 아니라, 심장 부정맥, 심부전, 비대성 심근증, 심정지 등이 발생해 사망까지 이를 수 있다. 회사는 이 난치성 유전질환을 치료하기 위해 CV-14를 개발했다.

셀리버리 관계자는 "이미 당사 연구진에 의해서 증명된 CV-14의 안전성 및 유효성이 다케다에 의해서 최종 재증명에 성공하면 향후 큰 반향이 있을 것으로 기대된다"라고 말했다.

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