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[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = GC녹십자는 희귀 유전성대사질환학회 심포지엄 'SSIEM Annual Symposium 2024'에 참가해 헌터라제 임상 3상에 대한 장기 연장 임상 연구(삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 조성윤 교수) 결과를 포스터로 발표했다고 9일 밝혔다.
'SSIEM Annual Symposium 2024'는 희귀 유전성대사질환학회(SSIEM)가 개최하는 연례 심포지엄으로, 올해는 지난 3일부터 6일(현지시간)까지 포르투갈 포르투에서 진행됐다.
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| [서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 조성윤 교수(오른쪽), 삼성서울병원 소아청소년 내분비유전대사분과 안윤지 임상강사(왼쪽) [사진=GC녹십자] 2024.09.09 sykim@newspim.com |
이번에 발표된 내용은 지난해 종료된 헌터라제 임상 3상에 참여했던 환자의 2년 장기 연장 시험 결과다. 헌터라제를 2년동안 주 1회 정맥 투여한 환자군과 이두설파제 1년 투여 후 헌터라제로 전환해 1년간 치료받은 환자군에서 6분 보행 검사(6-Minute Walk Test, 6-MWT)와 요로 글리코사미노글리칸(urine GAG)의 변화를 확인했다.
연구에 따르면 2년 동안 지속적으로 헌터라제를 투여 받은 환자군과, 이두설파제에서 헌터라제로 전환한 환자군에서 장기 안전성, 유효성 평가 결과를 확인했으며, 6분 보행 검사 및 urine GAG의 기저치 대비 변화율에서 통계적으로 유의미한 수치를 확인했다. 특히 헌터라제로 전환한 환자에서 6분 보행 검사 변화율은 1년간 증가 이후 2년째에도 추가적으로 증가한 것이 관찰되었다.
이상 사례(Adverse Event)에서도 기존 치료제와 상이한 결과는 확인되지 않았으며, 헌터라제 장기 투여 시 안전성과 유효성을 입증했다.
신수경 GC녹십자 의학본부장은 "이번 연구 결과를 통해 헌터라제 장기 투여 시 지속적인 유효성 및 안전성이 입증되었고, 2형 점액다당류증(Mucopolysaccharoidosis Type II, MPSII) 환자에 대한 효소 대체 요법으로서 이두설파제를 투여 받은 환자들이 헌터라제로 안전하게 전환이 가능함을 확인했다"고 말했다.
헌터라제는 GC녹십자가 세계 두 번째로 개발한 헌터증후군 치료제다. '2형 뮤코다당증'으로 불리는 헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명의 비율로 발생한다고 알려진 희귀질환이다. GC녹십자는 헌터라제 임상 3상에서 확보된 확증적 데이터를 바탕으로 지난해 11월, 국내 식약처로부터 조건부 허가를 정식 허가로 전환하는 변경허가 승인을 득했다.
sykim@newspim.com
