[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 와이투솔루션은 미국 합작법인 룩사(LuxaBiotechnology LLC, 이하 룩사)를 통해 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 'RPESC-RPE-4W'의 임상 연구 논문이 줄기세포 분야에서 가장 권위 있는 국제 학술지 '셀 스템 셀(Cell Stem Cell)'에 9월호에 게재됐다고 18일 밝혔다.
셀 스템 셀은 네이처(Nature), 사이언스(Science)와 함께 세계 3대 과학 학술지 중 하나로 꼽히는 셀(Cell)의 자매지다. 세계적인 권위의 국제 학술지에 게재되는 논문의 경우 세계 최초로 규명한 기전 연구, 임상 적용 가능성이 높은 신기술 등 혁신적인 발견이나 기존 문헌과의 차별성을 갖추고 엄격한 심사 과정을 거친 연구만이 게재될 수 있는 것으로 알려져 있다.
이번 셀 스템 셀에 게재된 논문은 룩사가 개발 중인 건성 황반변성세포치료제 RPESC-RPE-4W의 Phase 1/2a의 임상 시험 중 1군 저용량 시험 내용에 대해 다룬 것이다. 해당 치료제는 4대 망막 질환으로 불치병으로 일컫는 건성 황반변성 질환을 멈추고 시력 개선까지 근본적으로 치료할 수 있는 임상적 근거를 제시했다.
임상 시험은 미국 기준 법적 실명에 해당하는 '시력이 좋지 않은 눈(최대교정시력, Snellen 시력 기준 : 20/200~800)'을 가진 그룹과 '비교적 시력이 더 나은 눈(최대교정시력, Snellen 시력 기준 :20/70~100)'을 가진 그룹으로 나누어 진행됐다. 환자들은 각 5만개의 RPESC-RPE-4W 세포를 망막 아래에 주입 받았다.
이후 12개월 추적 관찰 결과 시력이 좋지 않은 환자군은 ETDRS 시력 검사표 기준 평균 22글자를 더 읽을 수 있는 수준으로 개선됐다. 이는 기존 시력 대비 약 2.7배 시력이 향상된 것이며, 임상을 진행한 환자 모두는 법적 실명 기준에서 벗어나게 됐다. 조직의 과도한 성장, 염증 등 임상시험용 세포치료제와 관련된 어떠한 중대한 이상 반응(SAE)도 발생하지 않았다.
키스 디온(Keith Dionne) 룩사 최고경영자(CEO)는 "네이처, 사이언스와 함께 세계 3대 최고 권위의 학술지로 꼽히는 셀 스템 셀 저널에 룩사의 선도적 연구가 게재되어 영광"이라며 "저널에 게재된 임상 결과 발표는 RPESC-RPE-4W 세포 치료제가 심각하게 시력이 손실된 환자의 시력을 회복시킬 뿐만 아니라, 질환 초기 단계 환자에게도 긍정적인 치료 효과를 보인다는 것을 입증해냈다. 지속적인 임상 프로그램을 통해 건성 황반변성 질환을 앓고 있는 환자들을 도울 것"이라고 밝혔다.
오종민 와이투솔루션 바이오 사업 총괄 부사장은 "금번 셀 스템셀지에 당사가 개발 중인 세포치료제의 임상 논문 게재는 현재 근본적인 치료가 불가능한 건성 황반변성 환자의 질환을 멈춤과 더불어 시력까지 되돌릴 수 있는 혁신적인 치료법의 발견과 동시에 까다로운 검증 절차를 통해 그 효과를 인정받았기 때문으로 판단된다"며 "와이투솔루션은 룩사와의 긴밀한 협업을 통해 라이선스 아웃까지 남은 임상 절차가 신속하게 마무리될 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 전했다.
한편 와이투솔루션이 임상을 진행 중에 있는 건성 황반변성 치료제 RPESC-RPE-4W 임상 연구는 셀 스템 셀 저널 내 논문 등재에 앞선 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)로부터 미충족 의료수요를 해결할 가능성과 안전성, 초기 효능의 가능성을 인정받으며 재생의학 첨단치료(RMAT)에 지정된 바 있으며, 5월에는 건성 황반변성 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 방안으로 네이처 본지에 인용되며 업계의 관심을 받고 있다.
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