[서울=뉴스핌] 양태훈 기자 = 피알지에스앤텍은 개발 중인 제2형 신경섬유종증(NF2) 치료제 후보 물질 '트리뉴민(Trineumin)'이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용 승인을 받았다고 22일 밝혔다.

이번 승인에 따라 국내 만 19세 이상 성인 NF2 환자는 임상시험용 의약품인 트리뉴민을 치료 목적으로 사용할 수 있게 됐다.

치료목적 사용 승인은 생명을 위협하거나 중대한 질환을 앓고 있는 환자에게 적절한 치료 대안이 없는 경우 정식 허가 이전 단계의 의약품 사용을 제한적으로 허용하는 제도다. 회사는 이번 승인이 치료 선택지가 제한적인 NF2 환자의 치료 접근성을 넓히는 계기가 될 것으로 기대하고 있다.

NF2는 약 3만~6만명 중 1명꼴로 발생하는 유전성 희귀질환이다. NF2 유전자 변이로 인해 청신경과 뇌, 척수 등에 다발성 종양이 발생한다. 환자는 청력 상실, 안면마비, 보행장애 등을 겪을 수 있으며 종양의 위치와 진행 정도에 따라 생명을 위협받거나 수명이 단축될 수 있다. 현재까지 근본적인 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 있는 질환으로 분류된다.

트리뉴민은 NF2 질환의 병리 기전을 표적하는 저분자 치료제 후보 물질이다. 회사는 트리뉴민이 NF2 유전자 이상으로 발생하는 비정상적인 TβR1 단백질과 RKIP 단백질 간 상호작용을 조절해 종양 발생과 성장을 억제하도록 설계됐다고 설명했다.

트리뉴민은 2024년 국내 임상 1/2a상 시험계획(IND) 승인을 받았다. 2025년에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상시험계획 승인을 받았다. 또 FDA 희귀의약품 지정(ODD)과 패스트트랙(Fast Track) 지정, 유럽의약품청(EMA) 희귀의약품 지정(OMPD)을 획득했다.

현재 트리뉴민은 서울아산병원에서 임상 1/2a상이 진행 중이다. 회사는 임상 1상 계획상 최고 용량인 150mg까지 투여·평가를 완료했다고 밝혔다.

피알지에스앤텍은 현재 임상 2상 권장 용량(RP2D) 확보를 위한 추가 용량 상승 평가를 진행하고 있다. 회사는 향후 확보될 안전성, 약동학(PK), 초기 유효성 데이터를 바탕으로 임상 2상 개발을 추진할 계획이다.

박범준 피알지에스앤텍 대표는 "이번 치료목적 사용 승인은 트리뉴민 개발 과정에서 축적된 과학적·임상적 근거가 실제 환자 치료 기회 확대로 이어졌다는 점에서 의미가 있다"며 "치료 옵션이 제한적인 NF2 환자들에게 새로운 가능성을 제공할 수 있도록 임상 개발과 글로벌 허가 전략을 추진하겠다"고 말했다.

dconnect@newspim.com