[서울=뉴스핌] 이나영 기자= HLB가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 신약 승인을 받은 담관암 치료제 '리픽투(LYRFIGTU·성분명 리라푸그라티닙)'의 미국 상업화 준비에 속도를 내고 있다. 리픽투는 가속승인(Accelerated Approval)이 아닌 일반승인(Traditional Approval)을 받아 가속승인에 따른 별도의 확증임상 없이 올해 4분기 미국 시장 출시를 준비한다.

HLB 관계자는 29일 "기존 경쟁 섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 저해제들이 가속승인을 받은 것과 달리 리픽투는 일반적인 신약 승인 절차를 거쳐 정식승인을 받았다"며 "가속승인에 따른 확증임상 부담 없이 미국 시장에 진입할 수 있게 됐다"고 말했다.

HLB에 따르면 FDA는 리픽투 승인과 함께 시판 후 추가로 수행해야 할 연구 2건(PMR)과 이행사항 1건(PMC)을 제시했다. PMR은 현재 허가 용량인 70㎎과 더 낮은 용량을 비교해 적정 용량을 추가로 평가하는 임상시험과 다른 약물과 함께 투여할 때 발생할 수 있는 약물상호작용을 확인하는 임상약리시험이다. PMC는 FGFR2 융합·재배열이 있는 환자를 선별하기 위한 FDA 허가 동반진단(CDx) 개발이다.

HLB 관계자는 "FDA가 요구한 시판 후 연구와 동반진단 개발을 충실히 이행하는 한편 미국 상업화에도 속도를 낼 계획"이라고 밝혔다.

앞서 FDA는 지난 23일 FGFR2 유전자 융합 또는 기타 재배열이 있는 이전 치료 경험의 절제 불가능한 국소 진행성·전이성 담관암 성인 환자를 대상으로 리픽투를 승인했다. 116명을 대상으로 한 임상에서 독립검토위원회 평가 기준 객관적반응률(ORR)은 46%, 반응지속기간 중앙값은 11.8개월이었다.

리픽투의 글로벌 사업권은 HLB의 연결 자회사 엘레바테라퓨틱스가 보유하고 있다. 엘레바는 올해 4분기 미국 출시를 준비하고 있으며 유럽에서도 허가 절차를 진행 중이다. FGFR2 이상이 있는 다른 고형암으로 개발 범위를 확대하기 위한 임상도 병행하고 있다.

HLB그룹 내에서는 리픽투 외에도 계열사별 신약개발이 진행되고 있다. 이 가운데 HLB테라퓨틱스는 오는 11월 신경영양성각막염 치료제 'RGN-259'의 글로벌 임상 3상 톱라인 결과 도출을 예상하고 있다.

◆ RGN-259 3상 결과 앞둬…CAR-T 등 후속 신약개발

HLB테라퓨틱스는 미국 합작법인 리젠트리를 통해 신경영양성각막염 치료제 'RGN-259'을 개발하고 있다. 현재 글로벌 임상 3상 'SEER-2'를 마치고 데이터 분석 작업을 진행 중이다.

SEER-2는 미국 41개 의료기관과 유럽 3개국 9개 의료기관 등 총 50곳에서 진행됐다. 지난 7월 목표 환자 수를 충족한 데 이어 8월 임상 절차를 마쳤다. 현재 데이터 수집과 클리닝, 통계 분석 작업이 진행되고 있으며 회사는 오는 11월 중순께 톱라인 결과 도출을 예상하고 있다.

HLB이노베이션은 미국 자회사 베리스모테라퓨틱스를 통해 차세대 CAR-T 치료제를 개발하고 있다. 베리스모는 자체 CAR-T 플랫폼 'SynKIR'을 기반으로 항암 신약을 개발 중이다. HLB이노베이션은 기존 반도체 사업과 함께 베리스모를 통한 바이오 신약개발 사업을 병행하고 있다.

HLB파나진과 HLB펩도 각사가 보유한 기술을 활용해 신약개발을 진행하고 있다. HLB파나진은 펩타이드핵산(PNA) 기반 바이오소재·분자진단 사업과 함께 PNA 기술을 활용한 신약개발을 추진하고 있다. HLB펩은 의약용·연구용 펩타이드 소재를 기반으로 의약소재와 신약개발 사업을 진행 중이다.

HLB그룹의 후속 신약개발 일정 가운데 가장 먼저 결과가 예정된 파이프라인은 RGN-259이다. HLB테라퓨틱스는 임상 3상 결과를 토대로 후속 개발과 글로벌 파트너십을 추진할 계획이다. 회사 측은 앞서 SEER-2 환자 모집을 마치면서 "신약 가치를 입증하고 글로벌 파트너십으로 연결하는 여정에도 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

nylee54@newspim.com