[서울=뉴스핌] 김근희 기자 = 파미셀의 간경변 줄기세포치료제 '셀그램-엘씨'의 조건부 허가가 반려되면서, 업계에서는 세포치료제 조건부 허가 규제 완화가 제 기능을 못 하고 있다는 지적이 나온다. 관련 규제가 완화된 2016년 이후 조건부 허가를 받은 세포 치료제가 하나도 없기 때문이다.

◆ 파미셀, 조건부 허가 반려

8일 업계에 식품의약품안전처는 지난 1일 파미셀의 알코올성 간경변 줄기세포치료제 '셀그램-엘씨'에 대한 조건부 허가 신청을 반려했다. 또 이의가 있으면 60일 이내에 이의신청서를 제출하라고 통보했다.

조건부 허가는 희귀병, 난치병 치료제에 한해 임상 2상 결과만으로도 품목허가를 받는 것을 뜻한다. 통상적으로 의약품 판매허가는 임상 3상까지 완료한 후 이뤄지는 데 반해 조건부 허가는 환자들의 치료 기회를 넓히기 위해 임상 2상 결과로 품목허가 여부를 심사한다. 임상 2상 결과만으로 품목허가가 나면, 이후 임상 3상을 실시해 최종 결과를 확인한다.

파미셀은 앞서 2017년 12월 셀그램-엘씨의 조건부 허가를 신청했다. 이후 지난 1월29일 식약처 전문가 자문 단체인 중앙약사심의위원회는 회의를 열어 셀그램-엘씨의 조건부 허가를 위한 임상시험 결과의 타당성을 심의했다.

심의 결과 위원들은 만장일치로 셀그램-엘씨의 조건부 허가 신청을 부결했다. 중앙약심위는 임상시험에 등록된 환자들을 중증 환자로 보기 어렵다고 판단했고, 임상시험의 평가변수 등이 적절하지 않다고 봤다.

그러나 파미셀 측은 식약처가 품목허가 과정에서 입법 취지와 맞지 않는 요구를 했다고 주장하고 있다. 식약처 담당 심사관이 임상 2상으로 알 수 없는 치료적 확증의 결과 또는 임상 3상 시험이 100% 성공할 것으로 판단할 수 있는 자료를 제출할 것을 요구했다는 것이다.

파미셀 관계자는 "지난 1년여 간 식약처 심사관으로부터 조건부 허가제도의 입법 취지에 맞지 않고 규정을 벗어난 과도한 자료를 제출할 것을 지속해서 요구 받았다"며 "왜곡된 시각을 바탕으로 잘못된 출발점에서 시작해 내려진 결과에 유감을 표한다"고 말했다.

이어 "관련 법령에 따라 60일 이내에 이의신청을 제기할 것이며 이와 별도로 임상 3상이 차질없이 진행되도록 노력하겠다"고 덧붙였다.

◆ "조건부 허가, 취지에 맞게 운영해야"

파미셀 셀그램-엘씨의 조건부 품목허가가 좌절되면서, 2016년 규제 완화 이후 3년 간 조건부 품목허가를 받은 줄기세포치료제는 0건이다.

앞서 식약처는 2016년 환자의 치료기회를 확대하기 위해 '생물학적 제제 등의 품목허가·심사 규정'을 개정했다. 생명을 위협하는 질환 또는 중증의 비가역 질환에 사용하는 세포 치료제에 대해 조건부 허가 대상을 확대하기로 한 것이다. 중증의 비가역 질환이란 적절한 치료를 받지 못할 경우 일상생활에 필요한 기능이 되돌릴 수 없이 악화되는 질환 또는 상태를 뜻한다.

그러나 조건부 허가에 도전한 기업들은 번번이 품목 허가를 받아내는데 실패했다.

강스템바이오텍은 2017년 아토피피부염 줄기세포치료제 '퓨어스템'의 조건부 허가를 신청했으나 받아들여지지 않았다. 식약처는 아토피피부염이 중증 비가역 질환에 해당하지 않는다고 봤기 때문이다.

이처럼 대부분의 치료제는 중증 비가역 질환에 해당하지 않아 허가가 이뤄지지 않았다. 파미셀의 셀그램-엘씨는 알코올성 간경변 치료제라는 점에서 중증 비가역 질환 요건을 충족했으나, 결국 허가를 획득하는 데 실패했다.

업계에서는 조건부 품목허가가 원래 취지에 맞게 제 기능을 못 하고 있다고 주장한다.

업계 관계자는 "임상 2상 결과만으로는 알 수 없는 자료를 요구하는 등 조건부 허가를 위한 새로운 임상 2상이 만들어진 것 같다"며 "환자의 치료기회 확대를 위해 규제가 완화됐지만, 실상은 그렇지 않다"고 꼬집었다.

세포 치료제에 대한 허가 당국의 시각 역시 문제라는 지적도 있다. 업계 관계자는 "허가 기관이 기존의 화학 합성의약품 허가 틀에서 벗어나지 못하고, 세포 치료제를 바라보는 경향이 있다"며 "이러다 보니 기준이 불명확한 것"이라고 했다.

keun@newspim.com