[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = GC녹십자는 지난 29~30일 열린 '산필리포 커뮤니티 콘퍼런스 어드밴스 2024'에 파트너 스폰서로 참석해 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 혁신 신약 'GC1130A'의 비임상 연구 결과와 임상시험 현황을 발표했다고 31일 밝혔다.

'어드밴스 2024'는 미국 최대 산필리포증후군 환우회인 산필리포 치료기금협의회가 주최하는 국제 행사로 환자와 가족과 임상의, 제약사들이 참여해 산필리포 질환 관련 정보를 공유하는 자리다. 이번 행사는 온라인으로 진행됐으며, 환자와 임상시험 참여 방법에 대한 문의가 활발하게 이뤄졌다. GC1130A는 최근 미국에서 임상 1상 IND 승인을 받은 신약이다. 

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 일어나는 열성 유전질환으로, 심각한 뇌 손상을 유발해 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르는 중증 희귀질환이다. 현재 허가된 치료제가 없어 환자들의 미충족 의료 수요가 크다.

GC1130A는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 기반으로 중추신경계에 투여 가능한 산필리포증후군(A형) 치료제로 개발 중인 바이오혁신신약(First-in-Class)이다. 이 치료제는 뇌실 내 직접 투여(ICV) 방식을 사용해 치료 효과를 높이는 방식으로, 헌터증후군 치료제 '헌터라제'에서도 사용된 방식이다.

GC녹십자와 노벨파마는 이번 콘퍼런스에서 ICV 방식으로 투여할 경우 척추강내 직접 투여(IT) 대비 최대 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 발표했다. 현재 진행 중인 글로벌 1상 임상시험을 통해 GC1130A의 안전성, 내약성 및 유효성을 확인할 예정이다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 "MPS 질환 치료제 개발 경험을 바탕으로 산필리포증후군 A형 환자들의 삶의 질을 개선하는 데 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

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