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I. 유전체 분석 및 시퀀싱 선두주자
II. mRNA 및 세포·유전자 치료제 개발업체
III. 초개인화 약품 상용화 빅파마 및 파트너들
IV. 맞춤형 신약 제조 및 AI 데이터 강자들
V. 초개인화 의료 테마를 겨냥하는 ETF

[서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 한 때 캐시 우드의 종목으로 알려졌던 크리스퍼 테라퓨틱스(CRSP)의 유전자 편집 기술은 초개인화 의료 및 정밀 의학을 가능하게 하는 핵심 기반 기술이다.

2013년 설립한 업체는 특정 유전자 변이로 인해 발생하는 희귀 난치성 유전 질환의 원인 유전자를 찾아 직접 수정하는 치료 기법을 개발한다. 겸상 적혈구 증후군과 베타 지중해성 빈혈 등이 업체의 타깃이다.

환자 본인의 세포나 공여자의 동종 세포에 유전자 편집을 적용해 환자의 생체 조건에 최적화된 맞춤형 CAR-T 면역세포 치료제를 개발하는 데 주력한다.

인공지능(AI) 모델을 이용한 업체의 공식 자료와 학술지 분석에 따르면 CRISPR-Cas9 유전자 편집 기술은 세균이 바이러스 감염에 대비해 갖춘 면역 체계를 응용한 기술로, 원하는 위치를 정확하게 찾아 끊어내는(Cas9) 유전자 가위가 핵심이다.

가이드 RNA(gRNA)가 편집해야 하는 목표물 DAN 염기 서열을 찾아가 붙는 안내자로 역할하고, Cas9 절단 효소가 DNA 이중 가닥을 정확하게 자른다. 절단된 DNA가 세포 자체 복구 기전으로 재생되는 과정에 최적의 편집이 이뤄진다.

크리스퍼는 세계 최초로 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 받은 CRISPR 치료제를 확보, 글로벌 생명공학 시장에서 실제 매출을 창출하는 한편 적응증을 확대하고 있다.

단순한 증상 완화에 그쳤던 기존의 치료 기법과 달리 유전자 분석을 통한 근본적인 치료로 의료 패러다임의 변화를 일으켰다는 평가다.

소위 'DNA 오타'를 직접 수정하는 유전자 가위 기술의 등장으로 난치성 유전 질환을 가진 환자의 삶을 크게 개선시킬 수 있게 됐다는 얘기다.

주요 외신에 따르면 크리스퍼는 글로벌 제약사 버텍스 파머슈티컬스와 공동으로 카스게비(Casgevy)를 개발, 상용화하는 데 성공했다.

카스게비는 3세대 유전자 가위(CRISPR-Cas9) 기반 치료제로, 2023년 11월 영국 보건당국(MHRA)에서 세계 최초로 조건부 승인을 받았고, 같은 해 12월 미국 식품의약청(FDA)의 최종 승인을 획득했다.

겸상 적혈구 증후군과 베타 지중해성 빈혈 환자를 대상으로 승인된 카스게비는 인류가 유전자 편집 기술을 연구실 단계에서 실제 치료용 의약품으로 상용화한 최초의 이정표라는 점에서 역사적인 의미가 크다는 평가다.

카스게비는 먹는 약이 아니라 골수 이식과 유사한 단계로 이뤄지는 일회성 체외 유전자 세포 치료제다. 환자의 조혈모 세포를 채취해 크리스퍼 전문 제조 시설로 보낸 뒤 연구실에서 3~6개월에 걸쳐 유전자 가위를 사용해 찌그러진 적혈구가 아닌 정상적인 태아형 헤모글로빈이 나오도록 유전자를 교정한다.

유전자가 편집된 세포를 주입하기 전 환자는 입원해 고용량 항암 치료를 받고 기존 골수에 있는 병든 줄기세포를 제거하고 교정된 세포가 자리 잡은 공간을 만드는 과정을 거치게 된다.

이후 편집이 완료된 세포를 정맥 주사를 통해 몸속으로 주입하고, 이 세포가 골수에 성공적으로 안착해 정상 혈액을 만들 때까지 환자는 특수 병동에서 모니터링을 받는다.

AI 모델을 이용한 공식 자료 분석에 따르면 카스게비를 통해 증상이 완전히 사라지고 완치 상태에 도달한 환자의 비율은 93~97%에 이른다.

극심한 통증과 혈관 마비를 일으키는 겸상 적혈구 증후군 환자의 혈관 폐쇄 위기(VOC)가 최소 12개월 연속으로 단 한 번도 발생하지 않는 상태를 치료 성공으로 본다. 뉴잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)에 공개된 임상 결과에 따르면 평가 대상 환자 중 약 93.5~96.7%가 1년 이상 통증이나 발작 없이 정상적인 생활을 유지했다.

베타 지중해성 빈혈의 경우 평생 주기적으로 받아야 하는 수혈을 최소 12개월 연속 받지 않고 스스로 정상 혈액을 만드는 상태를 성공으로 보는데 임상 환자의 91.4%가 기준을 충족시켰다.

출시 첫 해인 2024년 투약 환자 수가 극소수에 불과했지만 2025년 한 해 동안 147명의 환자가 세포 채취를 시작하면서 업체는 연간 약 1억1600만달러의 매출을 올렸다.

지정 치료 센터가 확대되고 투여 절차를 마친 환자가 늘어나면서 2026년 2분기 매출액은 7600만달러를 기록, 전년 동기 대비 151% 급증했다. 외형 성장에 점차 속도가 붙는다는 평가다.

시장 조사 업체와 투자은행(IB) 업계는 2030년까지 치료 체계가 전세계적으로 안착하면서 카스게비의 연간 매출액이 최대 30억~36억달러까지 상승, 블록버스터 약물이 될 것으로 기대한다.

다만, 풀어야 할 과제가 적지 않다. 무엇보다 감당하기 어려운 비용이 문제다. 카스게비 약가는 환자 1인당 220만달러에 이른다. 초고가 치료제인 데다 환자 세포 채취부터 위탁 생산과 고용량 항암 처치, 정맥 주입 등 최소 6개월에서 1년이 소요되는 복잡하고 오랜 여정도 넘어야 할 산이다.

크리스퍼 치료 설비를 갖춘 특수 병원에서만 카스게비 치료가 가능하다는 점도 출시 초기 성장을 제한하는 요인으로 꼽힌다.

시장 전문가들은 미국과 유럽을 중심으로 약가 협상 및 보험 적용 확대가 이뤄지면서 중장기적으로 매출 증가가 가속화될 것으로 예상한다.

크리스퍼의 새로운 기술 개발도 월가의 조명을 받는 대목이다. 업체는 환자 세포를 바깥으로 꺼내 편집하는 체외 방식에서 주사 투여만으로 몸 속에서 유전자를 고치는 방향으로 기술 진화를 꾀하고 있다.

이 밖에 업체는 자가면역질환과 CAR-T, 심혈관 질환 등으로 차세대 파이프라인을 확충하는 움직임이다. 기존 CAR-T는 암 치료에 중점적으로 동원되고 있지만 최근에는 루푸스와 전신 경화증 등 자가면역질환으로 영역을 확대하는 추세다.

크리스퍼는 환자 본인이 아닌 타인의 세포를 유전자 가위로 편집한 '기성품 동종 CAR-T'를 개발해 자가면역질환과 혈액암 및 고형암 치료제로 동시에 임상을 진행중이다.

체내 유전자 편집 기술은 고지혈증과 심혈관 위험 요인을 줄이기 위한 표적 치료용으로 임상 단계의 개발을 추진하고 있다.

희귀 유전병을 겨냥하는 카스게비에서 더 나아가 시장 규모가 훨씬 큰 만성 질환과 면역 질환, 그리고 차세대 CAR-T 항암제 영역으로 포트폴리오를 다각화하는 모습에 월가는 낙관적인 목소리를 낸다.

나스닥 시장에서 거래되는 업체의 주가는 8월26일(현지시각) 59.23달러에 거래를 종료, 연초 이후 10% 이상 올랐고, 최근 1년 사이에는 약 8% 상승했다.

shhwang@newspim.com