[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 와이투솔루션의 미국 합작법인 룩사 바이오테크놀로지(Luxa Biotechnology LLC·이하 룩사)가 개발 중인 건성 황반변성 세포치료제 후보물질 'RPESC-RPE-4W'의 임상 1/2a상에서 저용량 투여군의 시력 개선 효과가 24개월까지 유지된 것으로 나타났다.

29일 와이투솔루션은 룩사가 임상 중간 결과 발표 세션에서 저용량 투여군(코호트 1)의 투여 후 24개월 추적 관찰 결과와 중간용량 투여군(코호트 2)의 투여 후 9개월 중간 결과를 공개했다고 밝혔다.

저용량 투여군에서는 치료받은 눈의 평균 최대교정시력이 투여 전보다 개선된 상태를 24개월까지 유지했다. 이는 앞서 발표한 12개월 결과에서 추적 관찰 기간을 연장한 것으로, 초기 임상에서 확인된 시력 개선의 지속성을 평가한 결과다.

24개월 시점에서 저용량 투여군 전체의 최대교정시력은 투여 전 대비 평균 9.3글자 개선됐다. 이 가운데 투여 전 시력이 상대적으로 낮았던 환자군은 평균 16.6글자 개선된 것으로 나타났다. 치료받은 눈과 치료받지 않은 반대쪽 눈의 시력 변화량 차이는 평균 15.3글자였다.

이번 임상에 사용된 ETDRS 시력표는 한 줄에 5개의 영문 글자가 배열된 표준화된 검사표로, 정확하게 읽은 글자 수를 기준으로 시력 변화를 평가한다. 평균 16.6글자 개선은 시력표에서 세 줄 이상 더 읽을 수 있게 됐다는 의미다.

중간용량 투여군의 9개월 중간 결과에서는 안전성과 내약성에 관한 모든 일차 평가변수를 충족했다. 유효성 평가에서는 최대교정시력이 안정화되는 경향이 관찰됐다.

룩사는 두 투여군 모두에서 치료받은 눈의 최대교정시력 결과가 치료받지 않은 반대쪽 눈의 질환 진행 경과와 비교해 양호하게 나타났다고 설명했다. 룩사는 지난 9월 임상 1/2a상 대상자 18명 전원에 대한 투여를 완료하고 추적 관찰을 진행 중이다. 이번 결과는 초기 임상 단계에서 확보된 것으로, 안전성과 유효성에 대한 추가 검증이 필요한 상황이다.

룩사는 와이투솔루션과 미국 줄기세포 연구기관 뉴럴 스템 셀 인스티튜트(NSCI)가 2019년 공동 설립한 바이오 신약개발 기업이다. 기증받은 안구에서 분리한 성체 망막색소상피 줄기세포(RPESC)를 기반으로 건성 황반변성 치료제를 개발하고 있다.

RPESC-RPE-4W는 손상된 망막색소상피(RPE) 세포를 대체해 시력 회복을 유도하는 것을 목표로 개발 중인 후보물질이다. 질환 진행을 늦추는 기존 치료제와 달리 세포 대체를 통한 시력 회복을 목표로 하며, 지난해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단치료(RMAT) 지정을 받았다.

와이투솔루션 관계자는 "이번 임상 1/2a상은 안전성과 내약성을 평가하고 후속 임상을 위한 적정 용량을 탐색하는 데 목적이 있다"며 "이번 결과는 이러한 개발 목표를 향해 나아가는 중요한 성과"라고 말했다. 이어 "앞으로 상업화를 위한 제조 역량 확보와 동결보존 세포를 활용한 후속 임상 준비에 집중하겠다"고 밝혔다.

nylee54@newspim.com