[서울=뉴스핌] 정경환 기자 = 앱클론은 범부처전주기신약개발사업으로 진행한 혈액암 CAR-T 치료제(AT101) 선도물질 개발에 대한 국책과제가 최종 성공 판정을 받았다고 9일 밝혔다.

범부처전주기신약개발사업은 신약개발 분야를 지원해 온 과학기술정보통신부, 산업통상자원부, 보건복지부가 부처 간 연구개발(R&D) 경계를 초월한 범부처 전주기 국가 R&D사업이다.

앱클론에 따르면, AT101은 B세포 유래 백혈병과 림프종 치료를 목적으로 개발되고 있는 앱클론의 신규 CAR-T 치료제로, CD19이 과발현된 혈액암세포에 대한 테스트에서 노바티스의 킴리아 (Kymriah) 혹은 길리어드의 예스카타(Yescarta)에 사용된 FMC63 항체 기반 CAR-T보다 우수한 항암활성을 보였다. 마우스를 이용한 동물 실험에서 CD19을 발현하는 혈액암세포들을 완전히 제거함으로써 우수한 항암 치료 효과의 가능성을 나타냈다.

앱클론은 개선된 CAR-T 치료를 위해 자체 플랫폼을 통한 신규 CD19항체를 발굴하여 CAR-T치료제에 장착했으며, 설치동물 항체인 FMC63에 기반하는 기존 제품과 달리 인간화 및 최적화 과정을 거쳐 면역원성은 최소화하고 특이성은 높였다. 앱클론은 AT101의 임상을 위해 임상시험수탁기관과 계약을 체결했으며, 최대한 신속하게 임상에 진입할 계획이다.

CAR-T 치료제는 암세포에 특이적으로 반응하는 키메라 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR)를 장착시킨 T 세포(CAR-T)를 제조해 암 환자에게 주입함으로써 항암 면역반응을 일으켜 암세포를 사멸시키는 새로운 면역항암제로, 그 임상 결과들이 매우 획기적이다. 킴리아의 경우, 백혈병 진단을 받은 환자 63명을 대상으로 한 임상시험에서 치료 3개월만에 완전관해율 83%라는 유례없이 탁월한 효과를 발휘했다. 하지만, 면역원성 유발 등 부작용이 보고돼 새로운 CD19 CAR-T 치료제 개발이 요구되고 있어 향후 AT101의 성공적 개발을 기대된다는 게 회사 측 설명이다.

이종서 앱클론 대표는 "이번 국책과제가 제시한 선도물질의 도출을 성공적으로 수행함으로써 앱클론 CAR-T 개발 기술의 우수한 잠재력을 보여줬다"며 "유럽이나 미국과는 달리 아직 CAR-T 치료제의 우수한 혜택을 받지 못하고 있는 국내 혈액암 환자들을 위해 신속심사 및 허가 등 가능한 모든 국가 지원 제도를 최대한 활용해 국내 최초로 CAR-T 치료제들을 신속하게 출시할 계획"이라고 했다.

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