<아이오니스 신고가 ① 엔젤만 증후군 치료제 FDA 혁신 지정>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = ◆ 거대한 시장 기회, 블록버스터 약물로의 도약 가능성

트린골자의 이번 임상 성공이 특히 주목받는 이유는 시장 규모의 차이에 있다. 아이오니스 파마슈티컬스(종목코드: IONS)는 이미 희귀질환인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제로 트린골자를 상용화하고 있다. 지난해 FDA 승인 이후 올해 상반기 동안 2600만 달러의 매출을 기록했지만, 이 시장은 미국 내 약 3000명의 환자에 국한되어 있다.

아이오니스 파마슈티컬스의 트린골자 로고 [사진 = 업체 홈페이지]

반면 중증 고중성지방혈증(sHTG) 시장은 규모가 완전히 다르다. 미국 내 sHTG 환자는 약 300만 명으로 추정되며, 이 중 고위험군은 약 120만 명에 달한다. 윌리엄 블레어의 민터 애널리스트는 "해당 환자의 15%만 치료하더라도 17억 달러 규모의 시장이 형성될 수 있다"고 전망했다.

더욱 낙관적인 전망도 나오고 있다. 제프리스는 트린골자의 최대 매출액이 25억 달러에 이를 것으로 추정한다. 이는 명실상부한 블록버스터 약물 반열에 오를 수 있는 수준이다. 일반적으로 제약업계에서는 연간 매출 10억 달러 이상을 기록하는 약물을 블록버스터로 분류한다.

아이오니스는 연말까지 FDA에 추가 신약허가신청서(sNDA)를 제출할 계획이다. 승인이 순조롭게 진행될 경우 2026년 하반기부터 sHTG 적응증으로 트린골자 판매가 시작될 전망이다.

아이오니스의 브렛 모니아 최고경영자(CEO)는 "올레자르센이 sHTG 치료제로서 승인될 경우 2년 만에 아이오니스의 세 번째 독자적인 출시이자, 유병률 높은 환자군을 대상으로 한 첫 출시가 될 것"이라고 강조했다.

◆ 글로벌 진출 기반 구축으로 시장 확대 가속화

해외 시장 진출도 체계적으로 준비되고 있다. 아이오니스는 올해 3월 스웨덴 기반의 소비(Sobi)에 트린골자의 미국 외 권리를 라이선스 아웃했다. 소비는 미국 외 지역(캐나다와 중국 제외)에서 트린골자의 모든 규제 신청 및 상용화 활동을 담당하게 된다.

아이오니스 파마슈티컬스의 트린골자 로고 [사진 = 업체 홈페이지]

이러한 파트너십 전략은 아이오니스가 자체적으로 감당하기 어려운 글로벌 시장 진출을 효과적으로 추진할 수 있게 해준다. 특히 유럽은 미국 다음으로 큰 제약 시장이면서도 규제 환경이 까다로워 현지 전문 업체와의 협력이 필수적이다.

현재 유럽연합(EU)에서 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 적응증에 대한 트린골자의 규제 신청이 검토 중이며, 최종 결정은 올해 말에 내려질 예정이다.

◆ 다각화된 파이프라인으로 지속 성장 기반 마련

아이오니스의 강점은 단일 제품에 의존하지 않는 다각화된 파이프라인을 보유하고 있다는 점이다. 현재 FDA 승인을 받은 의약품만 7개에 이르며, 진행 중인 3상 프로그램도 9개나 된다. 이는 회사가 지속적인 성장을 뒷받침할 수 있는 탄탄한 기반을 갖추고 있음을 의미한다.

아이오니스 파마슈티컬스의 주요 약물 [자료 = 업체 홈페이지]

특히 신경계 질환 분야에서의 성과가 두드러진다. 캘리포니아주 칼스배드에 본사를 둔 아이오니스는 척수성 근위축증 치료제 스핀라자(Spinraza)와 SOD1-ALS 치료제 칼소디(Qalsody) 등을 성공적으로 개발했다.

바이오젠과 공동 개발한 스핀라자는 안정적인 로열티 수익을 창출하고 있으며, 2023년 FDA 승인을 받은 칼소디 역시 추가 수익원으로 기능하고 있다. 최근에는 두 번째 완전 소유 의약품인 던제라(Dawnzera, 성분명 도니달로센)가 유전성 혈관부종(HAE) 치료제로 FDA 승인을 받았다.

◆ 전략적 파트너십을 통한 안정적 수익 구조 확보

아이오니스의 또 다른 경쟁 우위는 글로벌 제약사들과 구축한 광범위한 파트너십이다. 아스트라제네카(AZN), 바이오젠(BIIB), GSK(GSK), 노바티스(NVS) 등과의 협력을 통해 라이선스 수수료, 계약금, 마일스톤 지급금을 확보하고 있으며, 이를 완전 소유 의약품 파이프라인 개발에 재투자하는 선순환 구조를 만들어냈다.

아이오니스 파마슈티컬스가 개발 중인 후기 단계 약물 파이프라인 [자료 = 업체 홈페이지]

파트너사들과의 협력 약물들도 유망하다. 아스트라제네카의 와이누아(WAINUA, 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 치료제), 노바티스의 펠라카르센(Pelacarsen, 심혈관 질환 치료제), GSK의 베피로비르센(Bepirovirsen, 만성 B형 간염 치료제) 등이 모두 후기 임상단계에 있으며, 이 모든 데이터는 2026년경 발표가 예정되어 있다.

특히 와이누아에 대한 아스트라제네카와의 파트너십은 향후 큰 수익을 가져다줄 것으로 기대된다. FDA는 2023년 12월 미국에서 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTRv-PN)으로 인한 다발신경병증 성인 환자 치료제로 와이누아를 승인했다. 

◆ 완전 소유 포트폴리오 확장으로 수익성 극대화

이러한 파트너십 프로그램에서 받은 자금을 바탕으로 아이오니스는 회사의 완전 소유 의약품 포트폴리오를 지속 확장하고 있다. 현재 후기 임상단계에 있는 완전 소유 후보물질로는 질가네르센(Zilganersen, 알렉산더병 치료제), 울레프네르센(Ulefnersen, 루게릭병 치료제), ION582(엔젤만 증후군 치료제) 등이 있다.

아이오니스 파마슈티컬스의 신약 후보들 [사진 = 업체 홈페이지]

이들 약물은 모두 희귀질환을 대상으로 하고 있어 상대적으로 임상 개발 리스크가 낮고, 성공 시 높은 수익성을 기대할 수 있다. 아이오니스는 향후 3년 안에 이들 약물의 상용화를 예상하고 있으며, 이를 통해 협력 파트너에 대한 의존도를 더욱 줄여나갈 계획이다.

◆ 시장의 기대와 향후 과제

현재 아이오니스에 대한 시장의 기대는 매우 높다. 연일 갱신되는 52주 최고가가 이를 방증한다. 하지만 투자자들은 몇 가지 불확실성 요소도 염두에 두어야 한다.

아이오니스 파마슈티컬스의 2025년~2026년 주요 이벤트 [사진 = 업체 홈페이지]

먼저 규제 승인 과정의 불확실성이다. 아무리 뛰어난 임상 데이터라도 최종 승인까지는 여러 변수가 존재한다. 특히 FDA의 심사 과정에서 예상치 못한 추가 요구사항이나 안전성 관련 이슈가 제기될 수 있다.

둘째는 실제 시장 침투율이다. 이론적 시장 규모와 실제 달성 가능한 시장 점유율은 다를 수 있다. 경쟁사들의 대응, 의료진의 처방 패턴 변화, 보험 급여 정책 등이 모두 실제 매출에 영향을 미칠 수 있는 요소들이다.

셋째는 제조 및 공급 능력이다. 대규모 시장 진입을 위해서는 충분한 생산 능력과 안정적인 공급망이 필요하다. 특히 RNA 기반 치료제는 제조 과정이 복잡하고 품질 관리가 까다로워 이 부분에서의 준비가 중요하다.

트린골자의 성공과 ION582의 혁신 치료제 지정은 아이오니스에게 새로운 성장의 장을 열어주었다. 회사는 이제 희귀질환에서 벗어나 보다 큰 시장에서 경쟁할 수 있는 역량을 입증했다. 2026년 본격적인 시장 진입을 앞두고 있는 현 시점에서, 아이오니스의 다음 행보에 투자자들의 시선이 집중되고 있다.

kimhyun01@newspim.com