[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = GC녹십자는 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 '헌터라제아이씨브이주'가 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받았다고 30일 밝혔다. 중추신경계 증상을 동반한 헌터증후군 환자를 위한 치료제가 국내에서 허가받은 것은 이번이 처음이다.

헌터증후군은 남아 10만~15만명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환이다. 골격 이상과 인지 기능 저하 등 다양한 증상이 나타나며, 전체 환자의 약 3분의 2는 인지 기능 저하와 행동 이상 등 중추신경계 손상을 동반하는 것으로 알려져 있다.

기존 정맥주사 제형은 전신 증상을 개선하지만, 약물이 혈액뇌장벽을 통과하지 못해 뇌 조직 내 병변 치료에는 한계가 있었다. 헌터라제아이씨브이주는 뇌실에 직접 투여하는 방식으로, 기존 정맥주사 제형과 병용해 전신 증상과 중추신경계 증상을 함께 치료하도록 개발됐다.

GC녹십자에 따르면 임상시험에서 중추신경 손상과 관련된 물질인 헤파란 황산이 감소했다. 일본에서 진행한 5년 장기 추적에서도 해당 지표가 낮은 수준으로 유지됐으며, 인지 기능 퇴행 지연 또는 개선이 관찰됐다. 국내에서도 연장 임상시험을 통해 최소 4년간 장기 추적 관찰을 진행하고 있다.

허은철 GC녹십자 대표는 "국내 신경병증성 헌터증후군 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공한다는 점에서 의미가 크다"며 "희귀질환 환자의 미충족 의료 수요를 해소하기 위해 노력하겠다"고 말했다.

헌터라제아이씨브이주는 국내에 앞서 일본과 러시아, 페루, 대만에서 품목허가를 받았다. 회사는 추가 국가 진출도 추진하고 있다.

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