[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = '인보사케이주'(이하 인보사)의 국내 품목허가 취소로 코오롱티슈진에 마지막 남은 희망이었던 미국 임상 3상 재개가 멀어졌다. 미국 식품의약국(FDA)은 코오롱티슈진이 제출한 자료에 보완이 필요하다고 봤다. FDA가 임상 재개를 승인할 때까지 인보사는 임상 3상이 계속 중단된다.

인보사-K [사진=코오롱생명과학]

코오롱티슈진은 지난 20일 FDA로부터 인보사의 미국 임상 3상의 중단(Clinical Hold)이 계속된다는 내용의 공문을 받았다고 23일 공시했다.

인보사는 골관절염 유전자 치료제 주사액으로, 연골세포가 들어있는 1액(HC)과 연골세포 성장인자(TGF-β1)를 도입한 형질 전환 세포가 담긴 2액(TC)으로 이뤄졌다. 올해 3월, 2액의 형질 전환 세포가 허가 당시 자료에 기재된 연골세포가 아닌 신장세포인 것으로 드러나면서 인보사는 국내에서 품목허가가 취소됐고 미국에서는 지난 5월 임상 3상이 중단됐다.

◆ '임상 중단 계속'에도 티슈진 "긍정적".. 꿈보다 해몽?

FDA는 인보사 미국 임상 3상을 중단하면서 인보사 구성 성분에 대한 특성 분석, 성분 변화 발생 경위, 향후 조치사항 등과 관련한 자료를 요구했다. 코오롱티슈진은 지난 8월 23일 자료를 제출했고, FDA는 이 자료를 검토한 후 보완을 요청한 것이다.

구체적으로 코오롱티슈진은 FDA의 요청에 따라 △인보사 제1액 연골세포(HC)의 특성 분석 자료 △제2액 형질전환세포(TC)의 개그(gag), 폴(pol) 유전자 염기서열 분석 자료 △방사선 조사 전후 제2액 TC에 외피유전자를 각각 도입한 후 레트로 바이러스 생성 여부 등을 확인하고 자료로 보완해야 한다.

다만, 코오롱티슈진 측은 FDA가 인보사의 성분 변화 발생 경위와 향후 조치사항에 대해서는 자료보완 요청을 하지 않았다는 점을 긍정적으로 풀이했다. 성분이 바뀐 인보사의 제2액 신장유래세포가 종양을 유발하는 것으로 알려졌지만, 이에 대해서는 충분히 소명됐다는 입장이다.

코오롱티슈진은 "신장유래세포의 종양원성 문제 등은 회사가 지난달 제출한 자료를 통해 충분히 소명된 것으로 보인다"며 "자료 보완으로 향후 임상개발을 재개할 수 있는 기회를 얻었다"고 주장했다.

임상 중단 외에도 FDA는 코오롱티슈진이 내놓은 장기 안전성 평가 계획 변경안 대신 기존 계획대로 모든 이상 반응을 장기 추적할 것을 권고했다. 또, 가장 좋은 유익성·위해성 제품 프로파일을 얻기 위해서는 HC를 TC로 재제조하는 것을 권장했다.

◆ 인보사 임상 재개 1차 좌절.. 코오롱티슈진 '상장폐지' 임박

인보사 미국 임상 3상 재개는 코오롱생명과학의 유일한 돌파구였다. 당장은 임상 재개가 좌절되면서 코오롱티슈진의 미래도 어두워졌다.

한국거래소 코스닥시장본부는 지난달 기업심사위원회 심의를 통해 코오롱티슈진의 상장폐지 결정을 미룬 바 있다. 거래소는 인보사 3상 재개와 관련한 FDA의 답변에 따라 다음 달 11일 코오롱티슈진의 상장폐지 여부를 최종 결정하기로 했다. 임상이 중단되면서 코오롱티슈진의 미래도 불투명해진 셈이다.

추후 임상을 재개할 수 있을지는 아직 미지수다.

업계 관계자는 "코오롱티슈진은 바뀐 성분이 문제가 없다는 것을 증명하는 게 마지막 전략일 것으로 보인다"며, "임상을 재개하게 될지는 예상하기가 어렵다"고 했다.

코오롱티슈진은 임상 재개를 위해 보완 자료 제출에 집중할 것으로 보인다.

코오롱티슈진 측은 "FDA가 요청한 자료들은 향후 실험을 통해 충분히 해결할 수 있는 내용"이라며 "인보사 임상 3상의 조속한 재개를 위해 노력하겠다"고 했다.

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