[서울=뉴스핌] 정경환 기자 = 셀리버리는 일본 다케다와 진행 중인 '프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약 공동개발' 프로젝트의 치료효능 평가시험에서 성공적인 최종결과를 얻었다고 11일 밝혔다.
이번 치료효능 평가시험은 공동개발 프로젝트의 최종단계인 마일스톤 3단계에 명시돼 있는 실험으로, 다케다가 일본 제3의 위탁연구기관(CRO)을 통해 CP-FXN의 치료효능을 객관적으로 평가했다.
시험에는 프라탁신 단백질결핍 형질전환 동물모델이 사용됐다. 생후 석 달 이전에 모든 개체가 사망할 정도로 질병정도가 굉장히 심한 유전병 모델임에도 불구, CP-FXN 투여 동물들이 12주차에서도 높은 생존율을 보이자 다케다는 실험기간을 추가 연장했다. 이후 동일한 수의 실험동물들이 계속해서 건강하게 생존, 더 이상의 추가연장은 의미 없다는 판단 하에 실험을 최종 종료했다.
다케다 측 연구책임자는 "이번 실험에 사용된 질환동물모델은 생후 2달째(8주)부터 죽기 시작해 100%의 치사율을 보이는 치명적 유전병 개체들이기 때문에 셀리버리가 개발한 FRDA 치료신약 CP-FXN 투여로 인해 어떠한 결과가 나올지 아무도 몰랐다"며 "이번 생명 연장, 생명 보존 치료효능은 전혀 예상치 못 한 것으로, 설마했는데 정말 놀라운 결과다"라고 말했다.
프리드리히 운동실조증은 유전적 이상에 의한 프라탁신(FXN) 단백질 결핍으로 인해 발병한다. 특히, 에너지를 많이 필요로 하는 뇌신경세포와 심장근육세포의 손상으로 대개 10세 전후에 척수 신경조직의 퇴화와 뇌 기능이상으로 인한 보행·운동실조증이 발병해 걷지 못하게 된다.
또한, 심장근육 세포의 에너지 생산 저하로 인해 비대성 심근증이 발병해 이로 인한 심부전 및 심장 부정맥으로 청년기를 못 넘기고 조기사망에 이르는 무서운 선천적 유전질환이다.
셀리버리 측은 "프리드리히 운동실조증에 대한 특별한 치료법은 없고, 대증요법과 재활치료 등이 전부"라며 "세포 내 프라탁신 단백질의 결핍으로 질병이 야기되는 만큼, 결국 이 단백질을 뇌세포와 심장세포 내로 직접 보충하는 것이 유일한 근본적 치료법이 될 수 있다는 것이 다케다가 셀리버리에게 공동개발을 제안한 이유"라고 했다.
프리드리히 운동실조증에 대한 신약 공동개발은 다케다의 요청에 의해 2년 전부터 시작됐고, 셀리버리의 원천기술인 약리물질 생체 내 전송기술(TSDT) 플랫폼을 적용해 세포·조직투과성 프라탁신(CP-FXN)이 개발됐다.
셀리버리 측은 "동일 유전병 동물모델에서 다케다가 그동안 개발하고 평가해 온 다른 치료제들의 치료효능 데이터들에 비해 CP-FXN이 월등한 결과를 보여줘 더욱 놀라워하는 것 같다"며 "이 평가결과가 CP-FXN의 가치를 정확히 나타내 라이센싱 협상 및 계약의 규모를 더욱 키워줄 것으로 기대한다"고 말했다.
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