[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 줄기세포치료제 개발사 '코아스템켐온'의 '뉴로나타-알주(Neuronata-R)' 임상 3상이 순항 중이다. 내년 상반기 최종 결과 공개를 앞둔 '뉴로나타-알주'가 루게릭병 치료제 시장의 게임체인저가 될지 주목된다.
◆ 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알주' 美 3상 10월 종료
코아스템켐온은 18일 오후 서울 여의도 한국거래소 별관에서 기업설명회를 열고, 루게릭병 치료제 '뉴로나타-알주(Neuronata-R)' 임상시험 진행 상황 및 경영 전략에 대해 발표했다.
코아스템켐온 관계자는 "오는 10월 임상이 종료될 것으로 예측하고 있다. 생존 분석에서 매우 효과적인 결과가 도출돼, 최종 결과에 대해 긍정적이다. 내년 정도에 임상 결과를 바탕으로 FDA에 제출한다면, 1년 반 정도 후에 상업화가 가능할 것으로 본다"고 말했다.
코아스템켐온의 루게릭병 치료제 뉴로나타-알주는 지난 2014년 7월 식품의약품안전처로부터 조건부 의약품 품목허가를 받아 신경계 질환에 대해 최초로 시판 허가된 줄기세포 치료제다. 2014년 조건부 허가 당시 2022년까지 임상3상 자료 제출할 것을 조건으로 달려있었지만, 3상 결과 자료 제출을 2024년까지 연장 승인받은 바 있다.
최근 바이오 업계에서는 줄기세포 치료제에 대한 관심이 높아지고 있다. 루게릭병(근위축성 측삭경화증,ALS) 치료제로 기대를 모았던 제품인 아밀릭스 '렐리브리오'와 바이오젠 '칼소디'가 시장에서 철수할 것이라는 전망이 나오고 있기 때문이다.
아밀릭스 '렐리브리오'는 지난 2022년 FDA의 조건부 허가를 받았다. FDA의 조건부 허가 이후에도 꾸준히 유효성에 대한 의문이 제기돼 왔으며, 결국 임상 3상에서 유효성을 입증하지 못하며 시장에서 철수하게 됐다. 지난해 4월, 미국에서 가속 승인받은 바이오젠 '칼소디'도 1차 치료 지표인 'ALS 기능평가 척도'를 충족하지 못하면서 효능 논란이 계속해서 일어나고 있다.
◆ 렐리브리오 철수...차기 신약 '뉴로나타-알주' 관심↑
루게릭병 시장을 노릴 차기 신약에 관심이 높아지면서 코아스템켐온의 루게릭병 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알주'가 주목받고 있다. 특히 현존하는 루게릭병 치료제는 미미한 효과를 발생하며, 시장에서 가장 주목 받았던 렐리비오 기대수명도 최대 13개월에 불과했다.
이와 관련해 코아스템켐온 지난해 뉴로나타알의 출시 이후, 투여자 256명을 대상으로 처방 데이터를 분석한 결과 기존 렐리브리오 대비 5배 긴 생존기간을 확인했다.
코아스템켐온 관계자는 "생존 분석 결과, 렐리브리오 비교해 훨씬 더 효과적인 결과들을 도출해내고 있다. 렐리브리오(추가 생존기간 10.5개월) 보다 수명연장 효과가 약 5배 긴 67개월의 추가 생존 기간을 확인했다"고 말했다.
이어 "루게릭병 환자분들은 보통 4~5년 생존을 한다. 코아스템켐온은 주로 1~2년 환자분들을 대상으로 보고 있다. 치료제를 투여한 환자와 아무 치료를 받지 않은 환자에 대한 병의 진행 속도를 비교한 결과, 3회 이상 반복적으로 투약을 받은 분들의 진행속도가 현저하게 낮아졌다. 그만큼 병이 더 천천히 진행된다는 것을 의미한다"며 "최대 12번까지 맞으신 분이 있다. 짧은 주기 동안 반복적으로 투약 받을수록 효과가 더 크다는 것을 확인할 수 있었다"고 말했다.
루게릭병은 운동 신경세포만 선택적으로 사멸하는 신경계 퇴행성 질환이다. 보통 발병 후 2~3년 내 보조 호흡 상태에 이르거나 사망한다. 현재까지 완치가 불가능한 질환으로 알려져 있다.
◆ "시판 허가 나올 경우, 북미 시장서 연간 매출 5000억원 가능"
향후 코아스템켐온은 줄기세포 치료제와 신기술을 융합해 새로운 기술을 선보이며, 임상 3상에서 유의미한 데이터가 나오는 시점에 기술이전도 적극 추진할 계획이다.
코아스템켐온 관계자는 "1차적으로 줄기세포를 베이스로 시장에 진입한 후, 가시적인 매출을 발생 시키는 것이 목표다. 이후 치료제에 신기술을 접목해 새롭게 융합한 첨단 기술에 대한 연구 계획을 가지고 있다"며 "기술이전 관련해서는 연말로 예정된 임상 3상 종료시점에 맞춰, 준비할 계획이다"고 언급했다.
코아스템켐온은 뉴로나타-알주가 FDA의 시판 허가를 받을 경우, 북미시장에서 연간 매출액 5000억원을 예상하며 북미 시장 내 대표 신약으로 자리 잡을 것으로 기대했다.
코아스템켐온 관계자는 "북미에서 루게릭병 신규 환자는 약 3500~4500명씩 발생하면서 약 3만 5000명의 환자가 유지되고 있다. 약물의 가격은 보수적으로 약 1회당 1억원으로 책정될 것을 본다"며 "임상 3상 프로토콜에 따라 연간 5번을 투여하게 되면, 환자 1명당 5억원의 약값을 보고 있다. 미국 시장의 연간 매출액은 최소 5000억원을 웃돌 것으로 예상한다"고 밝혔다.
◆ 비임상CRO 사업 올해 매출 450억 목표...흑자전환 기대
코아스템켐온은 줄기세포 치료제 개발·생산 및 판매에 힘을 쏟고 있지만, 매출 대부분은 비임상실험대행(CRO)을 통해 수익을 창출하고 있다.
2013년 설립된 코아스템켐온은 지난 2013년 CRO회사인 켐온을 인수하고, 2022년 12월 줄기세포 치료제를 연구하는 코아스템이 종속회사 켐온으로 흡수합병했다. 켐온의 주요사업인 비임상CRO 사업을 인수하면서 사명을 '코아스템켐온'으로 변경했다.
현재 코아스템켐온은 바이오의약품사업부(세포치료제의약품부문)와 비임상CRO사업부(비임상실험대행용역부문)으로 구성돼 있다. 2023년 기준, 비임상CRO사업부가 회사 전체 매출의 95%(약 320억원), 바이오의약품사업부 5%(16억원)를 차지했다.
전자공시시스템에 따르면 코아스템켐온 2023년 매출액 337억원, 영업손실 196억원을 기록했다. 전년대비 매출액 26.6% 감소했으며, 영업손실은 133억원 늘었다. 지난해 비임상CRO 사업부의 매출 감소로 저조한 실적을 기록했다. 코아스템켐온의 매출액 감소는 코비드19 종료에 따른 바이오 산업계 전반의 침체에 비임상CRO사업부의 주요 매출인 CRO실험 대행 수주가 감소된 것이 원인이다.
이날 코아스템켐온 측은 비임상CRO 올해 매출액이 약 450억원을 기록해 비임상CRO 사업 부문에서의 흑자전환을 전망했다. 또 국내뿐 아니라 세계 비임상CRO 시장에서 입지를 확고히 하며 성장을 이어갈 계획이다.
코아스템켐온 관계자는 "올해 비임상CRO 사업은 매출 450억원을 매출을 목표로 하고 있다. 비임상CRO은 지난 2006년 흑자 전환 후, 꾸준히 흑자를 이어왔다. 투자로 인한 2~3번 적자 발생 이외에 비임상CRO의 실질적인 적자는 지난해 처음 맞이했다"며 "올해는 비임상CRO 사업부가 다시 흑자로 돌아설 것으로 예상한다. 적어도 400억원 전후 매출 발생 시, 약 30~40억원의 흑자가 가능한 구조다"고 말했다.
이어 "국내 비임상 시장 규모는 약 6000억 정도다. 세계적으로 비임상·임상 시장은 10조 시장으로 자리 잡고 있으며, 이 중 비임상 시장은 약 30% 내외를 차지한다고 본다. 코아스템켐온은 지난 2020년 세계 10대 비임상 CRO 기업이 될 것이라는 비전을 내세웠고 현재는 그것을 달성했다"며 "시장 규모가 점점 커지고 있는만큼 입지를 더욱 확고히 해 나갈 계획이다"고 덧붙였다.
이날 코아스템켐온 기업설명회는 <IR핌>에서 생중계됐다.
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