[GAM] ① 버브 '한번 투여로 평생 효과' 임상 성과에 월가 "440% 뛴다"

기사입력 : 2025년04월18일 23:30

최종수정 : 2025년04월18일 23:31

혁신적 유전자 편집으로 심혈관질환 예방
VERVE-102, 콜레스테롤 감소의 새 지평
최고 용량서 평균 53%, 최대 69% 감소
단 한 번의 투여로 평생 지속 효과 주목

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국의 임상 단계 생명공학기업 버브 테라퓨틱스(종목코드: VERV)가 혁신적인 유전자 편집 치료제 'VERVE-102'의 긍정적인 임상시험 결과에 힘입어 주가가 큰 폭으로 상승했다. 15일(현지 시각) 뉴욕증시에서 버브 테라퓨틱스 주가는 5.81달러로 일시 41% 폭등했다가 20.63% 상승한 4.97달러로 마감했으며, 지난 2거래일간 주가는 52.45% 뛰었다.

월가에선 VERVE-102의 효능과 안전성, 일회성 치료 옵션으로서의 잠재력에 환호했다. 캔터 피츠제럴드는 버브의 투자의견을 '중립'에서 '비중확대'로 올렸고, 캐너코드 제뉴이티는 목표주가를 월가 최고가인 39달러로 제시했다. 15일 종가 기준으로 향후 12개월간 무려 684.71%의 주가 상승을 내다본 셈이다. 버브를 커버한 투자은행(IB)들의 80%가 '매수'를 추천했고, 이들이 제시한 목표주가 평균은 현재 주가보다 439.84% 높은 26.83달러로 집계됐다.

버브 테라퓨틱스 로고 [사진=업체 제공]

◆ LDL 콜레스테롤 최대 69% 감소 효과 입증

버브 테라퓨틱스가 14일 발표한 VERVE-102의 1b상 임상시험 초기 데이터는 심혈관 질환의 주요 발병 요인인 LDL 콜레스테롤(LDL-C)을 효과적으로 낮추는 데 성공했음을 보여줬다. 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 및 조기 관상동맥질환(CAD) 환자를 대상으로 진행된 Heart-2 임상시험에서 VERVE-102의 딱 한 번 주입으로 최대 69%의 LDL-C 감소 효과가 확인됐다.

VERVE-102 투여 후 LDL-C 감소 [자료=버브 테라퓨틱스]

임상시험은 총 14명의 성인 환자를 대상으로 세 가지 용량(체중 기반으로 0.3mg/kg, 0.45mg/kg, 0.6mg/kg)으로 진행되었으며 최소 28일 모니터링 결과, 용량이 증가할수록 콜레스테롤 감소 효과도 비례하여 커지는 것으로 나타났다.

· 코호트 1(0.30mg/kg 투여 4명): LDL-C 감소 21%, PCSK9 감소 46%
· 코호트 2(0.45mg/kg 투여 6명): LDL-C 감소 41%, PCSK9 감소 53%
· 코호트 3(0.60mg/kg 투여 4명): LDL-C 감소 53%, PCSK9 감소 60%

VERVE-102 투여 후 PCSK9 감소 [자료=버브 테라퓨틱스]

특히 가장 높은 용량인 0.6mg/kg 코호트의 한 참가자에서는 최대 69%의 LDL-C 감소가 관찰됐다. 또한 투여된 총 RNA 양에 따라 25mg 미만 4명, 25~50mg 미만 7명, 50~60mg 미만 3명 이렇게 세 가지 범위로 분류해 분석했을 때, 50~60mg의 총 RNA 용량을 받은 3명의 참가자에서는 평균 59%의 LDL-C 감소가 확인됐다.

총 RNA 용량 분류에 따른 LDL-C 감소 [자료=버브 테라퓨틱스]

◆ 단 한 번 투여로 평생 지속되는 치료 가능성 주목

VERVE-102는 간에서 PCSK9 유전자를 영구적으로 차단하고 LDL-C를 지속적으로 감소시키는 혁신적인 체내(in vivo) 염기 편집 의약품이다. 이 치료제는 아데닌 염기 편집기와 PCSK9 유전자를 표적으로 하는 가이드 RNA(gRNA)로 구성되며, 두 성분 모두 지질 나노입자(LNP)에 캡슐화되어 2~4시간에 걸쳐 단일 정맥 주입으로 투여된다.

버브의 독점 GalNAc-LNP 전달 기술을 활용한 VERVE-102는 저밀도 지단백 수용체(LDLR) 또는 아시알로글리코단백질 수용체(ASGPR)를 통해 LNP가 간세포에 접근할 수 있도록 설계됐다. 이를 통해 PCSK9 유전자를 직접 편집하여 콜레스테롤을 낮추는 효과를 얻는다.

버브의 독점 GalNAc-LNP 전달 기술 이미지 [자료=버브 테라퓨틱스]

특히 이번 임상시험에서 VERVE-102는 우수한 내약성을 보였으며, 치료와 관련된 중대한 이상반응, 용량 제한 독성, 심혈관 사건이 관찰되지 않았다. 앞서 VERVE-101 연구에서 관찰된 간 효소, 혈소판 또는 심혈관 사건이 발생하지 않은 점에서 이번 임상시험은 잠재적인 용량 증가의 근거를 제공했다.

버브 테라퓨틱스는 현재 영국, 캐나다, 이스라엘, 호주, 뉴질랜드에서 네 번째 용량 코호트인 0.7mg/kg의 참가자를 등록하고 있으며, 2025년 하반기에 내구성 데이터를 포함한 Heart-2 임상시험의 용량 증가 부분에 대한 최종 데이터를 발표할 예정이다.

◆ 크리스퍼 기술 활용한 차세대 유전자 치료제

버브 테라퓨틱스는 노벨상을 받은 유전자 편집 기술인 크리스퍼(CRISPR)를 적용하는 6개 기업 중 하나다. 이 기술은 세포 내 질병을 유발하는 DNA 영역을 정확히 찾아내 DNA의 이중 가닥을 절단해 문제가 되는 유전자를 비활성화할 수 있다.

VERVE-102는 1세대 크리스퍼 접근법보다 더 부드럽게 결함이 있는 유전자를 다시 작성하는 '베이스 에디팅'이라 불리는 2세대 크리스퍼 접근법을 쓴다. 특별히 제작된 나노입자에 유전자 편집기를 담아 정맥 주사로 투여하는 방식이다.

'베이스 에디팅' 이미지 [사진=버브 테라퓨틱스 홈페이지]

버브의 기술은 PCSK9이라는 과활성 유전자로 인해 유전적으로 높은 LDL 수치를 가진 환자들을 대상으로 하고 있다. 이 상태는 30세 이전에 심장마비와 뇌졸중을 일으킬 수 있으며, 이론적으로 PCSK9 활동의 평생 감소와 이에 따른 LDL-C 수치 감소는 거의 모든 사람에게 혜택을 줄 수 있다. 모든 사람이 단 한 번의 주사로 평생 심장마비와 뇌졸중 위험이 감소할 수 있다는 얘기다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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감사원장 후보자에 김호철 변호사 지명 [서울=뉴스핌] 박성준 기자 = 이재명 대통령이 7일 감사원장 후보자로 김호철 변호사를 지명했다. 이규연 대통령실 홍보소통수석은 이날 용산 대통령실에서 브리핑을 열고 "이 대통령이 오늘 감사원장 후보로 김호철 변호사를 지명했다"고 밝혔다. 김호철 감사원장 후보자. [사진=대통령실] 김 후보자는 국가경찰위원회 위원장과 환경운동연합 공동대표, 민주사회를 위한 변호사 모임 회장 등을 역임한 인물로, 공공성과 사회적 가치 수호에 앞장서 온 대표적인 인권 변호사로 평가받고 있다고 이 수석은 설명했다. 이 수석은 "김 후보자가 경찰국 신설과 군 의문사 진상 규명 등 사회적 파장이 컸던 사안에서 공공성과 법적 원칙을 견지해 왔다"고 했다. 이 수석은 "김 후보자는 감사 운영의 정상화를 통해 감사원의 정치적 중립과 독립성, 그리고 국민 신뢰라는 헌법적 가치를 확고하게 복원할 적임자이자 전문가로 기대된다"고 말했다. parksj@newspim.com 2025-12-07 13:37

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내란 특검, 추경호·황교안 불구속 기소 [서울=뉴스핌] 김현구 기자 = 12·3 비상계엄 관련 내란·외환 의혹을 수사 중인 내란 특검팀(조은석 특별검사)이 7일 국민의힘 원내대표를 지낸 추경호 의원과 황교안 전 국무총리를 불구속 상태로 재판에 넘겼다. 추경호 국민의힘 의원. [사진=뉴스핌DB] 박지영 특검보는 추 의원에 대해 "피고인은 여당 원내대표로서 윤석열 전 대통령의 비상계엄 유지 의사를 조기에 꺾게 만들 수 있었던 유일한 사람이었음에도, 비상계엄 유지를 위한 협조 요청을 받고 국민의 기본권이 침해되고 무장한 군인에 의해 국회가 짓밟히는 상황 목도하고도 아무런 조치 취하지 않았다"고 지적했다. 이어 "국회의원 권한이자 의무인 표결권 행사에 참여하지 않았고, 본회의 개의를 알고도 의원총회 개최 의사도 없이 의총 소집 장소를 당사로 변경해 국회 진입 의사를 가진 국회의원의 발길을 돌리게 했다"고 덧붙였다. 그러면서 "또 본회의장에 있던 국회의원에게는 밖으로 나오라는 메시지 전달했는데, 이는 윤 전 대통령이 군인과 경찰을 동원해 국회를 봉쇄하고 본회의장에 들어가 있던 국회의원을 끌어내려 하려는 행위와 같이 평가된다"고 부연했다. 박 특검보는 "국회의원이 국회에 들어가지 못하는 것은 헌정 질서가 파괴되는 상황"이라며 "본인이 원내대표실에 있으면서 이런 파괴된 현장을 목도했기 때문에 그 부분에 대한 인식이 없었다 볼 수 없다"고 강조했다. 또 그는 "윤 전 대통령은 지난 한덕수 전 국무총리 재판에 나와서 '추 의원에게 어떤 이야기를 했는가'라는 재판장 질문에 '걱정하지 말라. 길게 가지 않고 빨리 해결될 것'이란 취지로 말했다. 이 말은 너희들이 국회 의결 해제하지 않고도 내가 끝낼 것이란 말"이라고 말했다. 이어 "추 의원은 충분히 본인의 역할을 지시받았고 이와 관련해 어떤 말도 하지 않았다고 한다"며 "추 의원은 '대통령님 이것은 말이 되지 않는다. 빨리 해제해달라'는 말을 한 번도 한 적 없다. 본인도 인정한다"고 덧붙였다. 아울러 박 특검보는 "비상계엄이 선포될 즈음 당대표는 체포 대상이 될 정도로 사실상 의사 소통 창구가 전혀 아니었고, 여당과의 의사 소통 통로이자 서로 논의할 수 있던 사람은 추 의원이 유일했다"며 "(추 의원은) 반대하는 의사를 표시하거나 이래선 안 된다는 의사표시는 하나도 없이 본인이 알고 있던 모든 것을 여당 의원에게 고지하지 않았다"고 비판했다. 끝으로 그는 "사실상 계엄이 국회의결로 해제되는 것은 아니다. 여당 원내대표마저 협조하지 않고 반기를 들었다면 계엄 해제가 빨라졌을 것"이라며 "계엄에 대한 문제 해결 방식이나 회복 시간 등이 상상 이상으로 빨라졌을 것이고, 국론 분열이나 사회적 혼란도 훨씬 더 줄어들었을 것"이라고 말했다. 추 의원은 지난해 12월 3일 윤 전 대통령이 비상계엄을 선포했을 당시 국민의힘 원내대표로서 의총 장소를 세 차례 변경하는 방법으로 자당 소속 의원들의 표결 참여를 방해한 혐의를 받는다. 이로 인해 당시 국민의힘 의원 108명 중 단 18명만이 계엄 해제 표결에 참여할 수 있었고, 국회 해제 요구 결의안은 결국 재석 190명 중 찬성 190명으로 통과됐다. 특검은 당시 추 의원이 국회 이동 과정에서 윤 전 대통령, 그의 측근들과 통화한 사실을 바탕으로 그가 의도적으로 표결을 방해했다고 판단했다. 앞서 특검은 추 의원에 대한 구속영장을 청구했으나 법원은 지난 3일 "혐의 및 법리에 대해 다툼의 여지가 있다"며 이를 기각했다. 황교안 전 국무총리. [사진=뉴스핌DB] 한편 특검은 이날 황교안 전 국무총리도 불구속 기소했다. 황 전 총리는 비상계엄 당시 "나라를 망가뜨린 종북주사파 세력과 부정선거 세력을 이번에 척결해야 한다", "우원식 국회의장을 체포하라. 대통령 조치를 정면으로 방해하는 한동훈 국민의힘 대표도 체포하라" 등의 게시물을 올려 내란을 선동한 혐의 등을 받는다. hyun9@newspim.com 2025-12-07 17:26