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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오테크 기업 유나이티드 테라퓨틱스(종목코드: UTHR)가 특발성 폐섬유증(IPF) 치료제 개발에서 획기적인 성과를 거두며 투자자들의 뜨거운 관심을 모으고 있다. 회사는 2일(현지시간) 자사 흡입형 치료제 '티바소(Tyvaso, 성분명 트레프로스티닐)'의 3상 임상시험 TETON-2에서 주요 유효성 평가지표를 성공적으로 충족했다고 발표했다.

유나이티드 테라퓨틱스 로고 [사진 = 업체 홈페이지]

이번 임상시험은 폐활량 개선에서 위약 대비 유의미한 향상을 보여주었으며, 유사한 환자군을 대상으로 한 경쟁 제품보다 우수한 성과를 기록했다. 이는 치료 옵션이 제한적인 IPF 시장에서 티바소가 게임 체인저로 부상할 가능성을 시사한다.

시장 기회도 상당한 것으로 평가된다. 기존 IPF 치료제인 오페브(Ofev)와 에스브리에트(Esbriet)의 매출 규모가 이를 뒷받침하며, 티바소가 예정대로 2027년 IPF 치료제로 출시될 경우 유나이티드 테라퓨틱스는 새로운 성장 국면에 진입할 것으로 전망된다.

이러한 관측에 힘입어 2일 유나이티드 테라퓨틱스 주가는 장중 438.95달러까지 치솟으며 사상 최고가를 기록했고, 전일 대비 32.83% 폭등한 404.81달러로 거래를 마쳤다. 시가총액은 8월 29일 137억8000만달러에서 183억1000만달러로 단숨에 45억달러 넘게 증가했다.

◆ 597명 대상 대규모 임상시험서 유의미한 결과

TETON-2 연구는 전 세계 16개국 597명의 IPF 환자를 대상으로 실시된 다기관, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 3상 임상시험이다. 52주간 진행된 이번 연구에서 네뷸라이저(분무기) 형태의 티바소 흡입액은 강제폐활량(FVC)에서 위약 대비 95.6mL의 통계적으로 유의미한 개선 효과를 보였다.

FVC는 사람이 심호흡 후 강제로 내쉬는 공기의 양을 측정하는 지표로, IPF 환자의 질병 진행 상태를 평가하는 핵심 바이오마커다. 이번 결과는 IPF 치료 영역에서 임상적으로 의미 있는 성과로 평가받고 있다.

특히 주목할 점은 치료 효과가 모든 환자 하위군에서 일관되게 나타났다는 사실이다. 기존 IPF 치료 약물인 닌테다닙이나 피르페니돈을 병용하는 환자군, 다양한 흡연 이력을 가진 환자군, 보조 산소를 사용하는 환자군 모두에서 유사한 개선 효과가 확인됐다.

◆ 2차 평가지표서도 전방위적 개선 효과 입증

티바소는 주요 평가지표인 FVC 개선뿐만 아니라 대부분의 2차 평가지표에서도 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 보여줬다. 첫 임상적 악화 사건 발생까지의 시간이 연장됐고, 예측 FVC 백분율 변화, 삶의 질 측정치(K-BILD), 일산화탄소에 대한 폐의 확산 능력(DLCO) 등에서도 긍정적인 결과를 나타냈다.

TETON-2 연구의 1차·2차 유효성 평가지표 [사진 = 업체 홈페이지]

비록 통계적 유의성에는 도달하지 못했지만 IPF의 첫 급성 악화까지의 시간과 52주차 전체 생존율에서도 티바소 치료군이 위약군보다 유리한 경향을 보였다. 이는 티바소가 단순히 폐 기능 수치 개선을 넘어 환자의 전반적인 예후에도 긍정적 영향을 미칠 수 있음을 시사한다.

안전성 측면에서도 티바소는 이전 연구들과 일치하는 안전성 프로파일을 보여줬으며, 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다고 회사 측은 밝혔다.

◆ IPF 시장의 미충족 의료 수요 해결 기대

특발성 폐섬유증은 알 수 없는 원인으로 폐 조직이 점진적으로 경직되고 흉터가 생기면서 호흡 기능이 악화되는 치명적 질환이다. 폐의 산소 전달 능력이 점진적으로 상실되어 궁극적으로 호흡 부전과 사망에 이르게 된다.

미국 내 IPF 환자 1만명, 전 세계 닌테다닙과 피르페니돈 매출 40억달러 [자료 = 유나이티드 테라퓨틱스 홈페이지]

최근 연구에 따르면 IPF는 전 세계적으로 1만명당 0.33~4.51명에게 영향을 미치는 것으로 추산된다. 유나이티드 테라퓨틱스는 미국에만 10만명이 넘는 IPF 환자가 있다고 추정하고 있다.

현재까지 IPF 치료 옵션은 매우 제한적이었다. 스위스 로슈의 에스브리에(Esbriet)와 독일 베링거 인겔하임의 오페브(Ofev, 성분명 닌테다닙) 등 경구 약물이 주요 치료법으로 사용되고 있지만, 효과가 제한적이고 부작용이 문제가 되어 왔다.

이노바 페어팩스 병원의 진행성 폐질환 및 폐 이식 프로그램 샤르 의장이자 TETON 운영위원회 위원장인 스티븐 D. 네이선 박사는 "임상의로서 우리는 IPF의 파괴적인 영향을 직접 목격하고 있으며, 환자들에게 제공할 수 있는 치료법은 제한적"이라며 "기존 IPF 치료법은 효과가 미미하고 종종 심각한 부작용을 동반한다"고 지적했다.

이어 그는 티바소 IPF 임상 3상에 대해 "이번 결과는 중요한 진전을 의미하며, 더 나은 선택지가 절실히 필요한 환자의 치료 결과를 개선할 수 있다는 희망을 준다"고 평가했다.

◆ 차별화된 작용기전으로 경쟁력 확보

티바소는 흡입형 치료제로서 기존 경구 약물들과는 차별화된 접근법을 제공한다. 유효 성분인 트레프로스티닐은 프로스타사이클린 유사체로, 혈관 확장과 항섬유화 효과를 통해 IPF의 병리학적 진행을 억제하는 것으로 알려져 있다.

티바소의 2025회계연도 2분기 매출 [자료 = 유나이티드 테라퓨틱스 홈페이지]

흡입 제형의 장점도 주목할 만하다. 기존 경구 치료제 대비 적은 용량으로도 폐에 직접 약물을 전달할 수 있어 치료 효과를 높이고 전신 부작용을 최소화할 수 있는 장점이 있다. 또한 TETON-2 연구에서 기존 IPF 치료제와 병용했을 때도 효과가 유지된 것으로 나타나, 추가 치료 옵션으로서의 가치를 입증했다.

티바소는 이미 폐동맥 고혈압(PAH) 및 간질성 폐질환 관련 폐고혈압(PH-ILD) 치료제로 FDA 승인을 받아 안정적인 수익을 창출하고 있다. 여기에 더해 IPF 적응증 확대를 통해 새로운 성장 동력을 확보하게 될 것으로 기대된다.

◆ 규제 승인 절차 신속 추진 계획

유나이티드 테라퓨틱스는 TETON-2 연구 결과와 현재 진행 중인 TETON-1 연구 데이터를 바탕으로 FDA에 추가 신약 승인 신청서(sNDA)를 제출할 계획이라고 밝혔다. 이는 네뷸라이저 티바소의 표시된 적응증에 IPF를 추가하기 위한 것이다.

3가지 연구로 구성된 TETON 프로그램 [사진 = 업체 홈페이지]

회사는 올해 말 이전에 FDA와 회동하여 TETON-1 결과가 나오는 대로 규제 검토 절차를 신속하게 진행할 방안을 논의할 예정이며, 이는 시장 진입 시점을 앞당길 수 있다. TETON-1 데이터 분석은 2026년 상반기에 완료될 것으로 예상되며, 이는 IPF 적응증 승인을 위한 최종 데이터를 제공할 것이다.

FDA와 유럽의약품청(EMA) 모두 트레프로스티닐을 IPF 치료제로 희귀의약품 지정을 부여한 상태로, 이는 개발 과정에서 다양한 혜택을 제공할 것으로 기대된다. 시장 전문가들은 희귀의약품 지정에 따라 7년간의 시장 독점권을 확보할 수 있어, 경쟁이 제한적인 환경에서 안정적인 수익 기반을 마련할 수 있을 것으로 본다.

◆ 맨카인드와 파트너십 확대로 시너지 극대화

유나이티드 테라퓨틱스는 맨카인드(MNKD)와의 전략적 파트너십도 확대했다고 발표했다. 이번 협력은 2022년 5월 FDA 승인을 받은 티바소 DPI(건조 분말 흡입기) 개발 성공을 바탕으로 한다.

맨카인드 로고 [사진 = 업체 홈페이지]

맨카인드는 자사의 독점 테크노스피어(Technosphere) 플랫폼을 이용해 두 번째 연구용 분자를 제형화하고, 유나이티드 테라퓨틱스는 전임상 및 임상 개발 활동을 수행하게 된다.

이번 협력으로 맨카인드는 500만달러의 선불금을 받으며, 최대 3500만달러의 개발 마일스톤과 함께 출시 제품의 순매출에 대해 10%의 로열티를 받을 자격을 갖게 됐다.

티바소 DPI의 사용 편의성 [자료 = 유나이티드 테라퓨틱스 홈페이지]

건조 분말 제형은 네뷸라이저에 비해 휴대성과 편의성이 우수해 환자 순응도 향상에 기여할 수 있다. 맨카인드(MNKD) 주가도 이 소식에 힘입어 2일 뉴욕증시에 전일 대비 25.05% 급등한 5.74달러로 거래를 마쳤다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com