[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스는 원발성 간세포암(HCC) 치료제로 개발 중인 'RZ-001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 획득했다고 8일 밝혔다.

알지노믹스에 따르면 FDA는 지난 7일(미국 현지시간) 해당 프로그램 담당 프로젝트 매니저(PM)를 지정했다.

RMAT는 중증 또는 생명을 위협하는 질환 치료를 목표로 하는 재생의료 치료제 가운데 초기 임상 단계에서 혁신성과 치료 가능성을 입증한 후보물질에 부여되는 FDA의 신속개발 제도다.

RMAT로 지정되면 FDA와 긴밀한 협의를 통해 임상 및 허가 전략을 신속하게 추진할 수 있으며, 우선심사(Priority Review), 롤링리뷰(Rolling Review), 가속승인(Accelerated Approval) 등의 규제 혜택도 받을 수 있다.

RZ-001은 알지노믹스의 독자적인 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술을 적용한 차세대 항암 치료제다. 종양 선택성과 안전성을 동시에 강화한 플랫폼 경쟁력을 바탕으로 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있는 혁신 신약으로 개발하고 있다.

RZ-001은 간암 적응증에 대해 FDA로부터 지난해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았으며, 올해에는 패스트트랙(Fast Track)으로도 지정된 바 있다.

RMAT 지정은 다른 신속개발 제도와 달리 미충족 의료수요 해결 가능성과 이를 뒷받침할 임상적 근거를 요구하는 만큼 획득 장벽이 높은 제도다. 

회사는 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표한 임상 1b/2a상 중간 결과를 통해 의미 있는 초기 효능 신호를 확인했으며, FDA는 이를 바탕으로 RZ-001의 임상적 잠재력과 혁신성을 높게 평가한 것으로 보인다. RMAT 지정이 미국 내에서도 소수의 유망 재생의료 치료제에만 부여되는 만큼 향후 글로벌 기술수출(라이선스 아웃)과 전략적 파트너십 확대 가능성에도 관심이 모이고 있다.

홍성우 알지노믹스 부사장은 "이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상 설계, 생산·품질관리(CMC), 상업화 전략 등에 대한 논의를 본격화할 계획"이라며 "미국 내 개발 가속화와 함께 파트너십 구축에도 속도를 낼 것"이라고 말했다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "RZ-001의 RMAT 지정은 알지노믹스 RNA 편집 플랫폼의 혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과"라며 "미충족 의료 수요가 높은 간암 분야에서 혁신 치료 옵션을 제시할 수 있도록 글로벌 개발과 상용화에 역량을 집중하겠다"고 밝혔다.

한편 RMAT는 2016년 미국 '21세기 치료법(21st Century Cures Act)'에 따라 도입된 제도로, 혁신 재생의료 치료제 개발 촉진과 환자 접근성 확대를 목적으로 운영되고 있다. 유전자치료제와 세포치료제, 조직공학 제품 등이 대상에 포함된다.

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