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<데피니움 ① LSD 기반 우울증 치료제 3상 성공에 52주 신고가>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = ◆ 월가 목표주가 일제히 상향…재무 안정성도 뒷받침

데피니움 테라퓨틱스(종목코드: DFTX)의 22일 발표 직후 월가 투자은행들의 목표주가 상향이 줄을 이었다. 니덤은 목표주가를 기존 38달러에서 50달러로 상향 조정하고 '매수' 의견을 유지했다. 오펜하이머는 목표주가를 40달러에서 60달러로 상향 조정하며 '시장수익률 상회' 의견을 재확인했다. 리링크는 목표주가를 30달러에서 52달러로 대폭 올리면서 같은 의견을 유지했다.

리링크는 투자자들이 위약 대비 MADRS 1차 평가변수에서 5점 이상의 개선을 기대해왔다는 점을 언급하며, 이번 8점 이상의 결과가 환각제 치료제 분야에서 꾸준히 최고 수준의 데이터를 보여준 것이라고 평가했다. 이를 근거로 리링크는 MDD 적응증의 성공 확률을 상향 조정하고, 해당 적응증 단독 최대 매출 추정치를 15억~20억 달러 범위로 올렸다.

니덤은 주요 우울장애(MDD) 관련 EMERGE 데이터는 스프라바토(Spravato) 대비 위약 보정 감소에서 개선을 보였고, 개발 중인 다른 환각제보다 우수하다는 점을 강조했다. 이번 연구 결과는 회사의 대규모 시장 기회에 대한 위험을 줄여주었다는 설명이다. 니덤은 MDD에 대한 성공 확률을 25%에서 60%로 높였고, 이에 따라 목표주가를 50달러로 상향 조정했다.

이 외에도 최근 몇 주간 제프리스, RBC 캐피털, 캐나코드 제뉴이티, 라이프사이 캐피털 등 다수의 투자은행이 '매수' 의견을 재확인했다. CNBC 집계에 따르면, 16개 투자은행(IB) 중 6곳이 '강력 매수', 10곳이 '매수' 의견을 제시했다. 이들이 제시한 목표주가 평균은 49.20달러로, 현재 주가에서 29.24%의 추가 상승 여력을 나타낸다. 월가에서 제시한 최고 목표주가는 70달러, 최저 목표주가는 26달러이다.

재무적으로도 데피니움은 안정적인 기반을 갖추고 있다. 회사는 약 4억 1,160만 달러의 현금을 보유하고 있어 단기 자금 조달 필요성이 없는 상태에서 이번 임상 이정표를 맞이했다. 여기에 FDA 혁신치료제 지정까지 보유하고 있어, 긍정적인 임상 결과가 규제 당국 승인 신청으로 이어지는 신뢰할 만한 경로를 제시한다는 점이 투자자들의 확신을 더하고 있다.

◆ 환각성 치료제 섹터 전반에 긍정적 파급 효과

데피니움의 임상 호조는 환각성 치료제 섹터 전반에도 훈풍을 불러왔다. 동종 기업인 컴퍼스 패스웨이스(CMPS) 역시 22일 주가가 상승했는데, 이는 데피니움의 결과가 환각성 유래 의약품에 대한 규제 환경이 점차 우호적으로 변화하는 시점과 맞물려 섹터 전반의 투자심리를 끌어올리고 있음을 시사한다. 올해 4월 도널드 트럼프 미국 대통령이 환각제 기반 치료법에 대한 접근을 가속화하기 위한 행정명령에 서명한 점도 이러한 흐름을 뒷받침하는 요인으로 꼽힌다.

현재 주요우울장애 치료제 시장에는 액섬 테라퓨틱스(AXSM)의 오벨리티(Auvelity)와 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)의 주르주베(Zurzuvae) 등이 자리하고 있다. 주요우울장애는 미국에서 두 번째로 흔한 정신건강 질환으로, 매년 2,100만 명 이상의 성인이 주요 우울 일화를 경험하는 것으로 알려져 있어 시장 잠재력이 막대하다는 평가다.

◆ 두 번째 3상 'ASCEND' 진행 중…FDA 제출 향해 순항

데피니움은 이번 EMERGE 데이터로 FDA 승인 신청에 한 걸음 더 다가섰다고 밝혔다. EMERGE는 주요우울장애를 적응증으로 하는 두 건의 중추적 3상 연구 중 첫 번째 결과 발표였으며, 두 번째 연구인 'ASCEND'는 현재 진행 중이다. ASCEND는 EMERGE와 기본 설계는 동일하지만 저용량군을 추가로 포함한다는 차이가 있다. 회사는 이미 ASCEND 연구의 첫 환자 투여를 완료했으며, 해당 연구는 175명의 참가자를 등록할 예정이다.

ASCEND는 12주간의 무작위, 이중맹검, 위약대조, 병행군 방식의 Part A와 이어지는 40주간의 공개 라벨 연장 단계인 Part B로 구성된다. Part B에서는 증상 중증도에 따라 참가자들이 DT120 ODT 공개 라벨 치료를 받을 자격을 얻게 된다. 참가자들은 DT120 ODT 100µg군, DT120 ODT 50µg군, 위약군에 2:1:2 비율로 무작위 배정되며, 1차 평가변수는 DT120 ODT 100µg군과 위약군 간 6주 차 시점 MADRS 총점의 기준선 대비 변화량이다.

저용량(50µg)군을 별도로 포함시킨 것은 참가자들이 자신이 배정받은 용량 조건을 정확히 판단하지 못하도록 혼란을 주기 위한 설계다. 이러한 접근법은 데피니움이 범불안장애(GAD)를 대상으로 진행한 DT120의 2b상 연구 설계를 기반으로 한 것으로, 회사는 해당 연구를 통해 DT120의 임상적 효능이 '기능적 비맹검화(functional unblinding)'에 기인한 것이 아님을 입증했다고 설명한다. 이는 DT120 임상개발 프로그램 전반에 걸쳐 상호 보완적 설계를 활용하라는 FDA 가이던스에도 부합하는 방식이다.

EMERGE 연구 자체도 12주간의 이중맹검 단계(Part A)와 이어지는 40주간의 공개 라벨 연장 단계(Part B)로 구성돼 있으며, 연장 단계에서는 증상 중증도에 따라 참가자들이 DT120 ODT를 투여받을 자격을 얻을 수 있다. 주요 2차 평가변수로는 6주 차, 12주 차 및 2일 차 시점의 CGI-S 점수 기준선 대비 변화량과, 12주 차 및 1주 차 시점의 MADRS 총점 기준선 대비 변화량이 설정돼 있다.

이처럼 두 건의 중추적 3상 연구가 유사한 골격을 공유하면서도 서로 다른 용량군 구성으로 상호 검증이 가능하도록 설계돼 있다는 점은 단일 연구 결과에 의존하지 않고 데이터의 일관성과 신뢰도를 높이려는 회사의 전략을 보여준다. 특히 저용량군을 활용한 기능적 비맹검화 통제 설계는 환각제 계열 약물의 임상시험에서 흔히 제기되는 '환자가 약물 투여 여부를 체감으로 알아차려 결과가 왜곡될 수 있다'는 방법론적 우려에 선제적으로 대응하기 위한 장치로 풀이된다. 이러한 점은 규제 당국과 의료계가 환각제 기반 치료제의 임상적 근거를 평가할 때 가장 민감하게 따져보는 부분이라는 점에서 데피니움의 설계 방식이 향후 FDA 심사 과정에서도 긍정적으로 작용할 수 있다는 관측이 나온다.

◆ 투자자들, NDA 제출 가능성 선반영 나서

종합적으로 볼 때, 3상 1차 평가변수 성공, 다수 애널리스트들의 목표주가 상향 조정과 매수 투자의견 재확인, 4억 달러 이상의 탄탄한 현금 보유고, 환각성 치료제에 대한 우호적인 규제·시장 환경이 동시에 맞물리면서 데피니움 테라퓨틱스 주가는 최근 역사상 가장 중요한 단일 세션 움직임 중 하나를 만들어냈다. 시장에서는 이미 주요우울장애 치료제 DT120에 대한 신약 허가 신청 가능성을 가격에 반영하기 시작했다는 분석이 나온다.

두 번째 3상인 ASCEND의 결과와 범불안장애 적응증의 데이터가 추가로 발표될 예정인 가운데 시장의 관심은 데피니움이 FDA 승인이라는 다음 관문을 얼마나 신속하게 통과할 수 있을지에 쏠리고 있다.

다만 투자자들이 염두에 두어야 할 변수도 남아 있다. 우선 이번 EMERGE 연구는 149명 규모의 비교적 작은 표본을 대상으로 한 결과인 만큼, 175명이 참여하는 ASCEND 연구에서도 유사한 수준의 효능과 안전성이 재현되는지가 향후 주가 흐름을 좌우할 핵심 변수로 꼽힌다.

또한 환각제 기반 치료제는 투약 당일 장시간의 모니터링이 필요한 특성상, 실제 임상 현장에서의 처방 편의성과 의료기관의 인프라 준비 상황도 상업화 단계에서 풀어야 할 과제로 남아 있다. 아울러 FDA 혁신치료제 지정이 신속 심사를 보장하는 것은 아니며, 최종 승인까지는 추가적인 임상 데이터 검토와 규제 절차가 필요하다는 점도 유의할 부분이다.

그럼에도 업계에서는 이번 EMERGE 결과가 환각제 기반 정신과 치료제 시장 전체의 패러다임을 바꿀 수 있는 분기점이 될 수 있다는 평가가 우세하다. 단회 투여로 수 주간 지속되는 증상 완화 효과를 입증했다는 점은 매일 복용해야 하는 기존 항우울제 대비 분명한 차별점이며, 치료저항성우울증 환자들에게 새로운 선택지를 제공할 잠재력을 갖췄다는 분석이다.

데피니움이 이번 모멘텀을 바탕으로 두 번째 3상 결과와 FDA 제출 절차를 순조롭게 이어갈 수 있을지, 그리고 환각성 치료제 섹터 전반이 이번 호재를 발판으로 추가적인 재평가를 받을 수 있을지가 향후 시장의 주요 관전 포인트가 될 전망이다.

kimhyun01@newspim.com