[서울=뉴스핌] 김양섭 기자 = 희귀난치성 질환 치료제 신약개발 전문기업 큐롬바이오사이언스(대표이사 윤주석)는 지난 6월 5일부터 8일까지 4일간 이탈리아 밀라노에서 개최된 유럽간학회(EASL Congress 2024)에서 희귀 간질환인 원발성 경화성 담관염의 치료제로 개발중인 HK-660S의 2상 임상시험 결과 발표(Poster Presentation)했다고 12일 밝혔다.
EASL(European Association for the Study of the Liver)는 미국간학회(AASLD)와 더불어 전세계 전문가들이 모여 간질환의 최신 치료 및 연구결과를 공유하고 다양한 논의를 진행하는 간질환 분야 세계 최대 학회이며, 이번 행사에서는 190개 이상의 Scientific session과 7000명 이상이 참석했다.
이번 임상시험은 서울 소재의 국내 4개 대형 대학병원에서 총 23명의 원발성 경화성 담관염 환자를 대상으로 HK-660S의 12주 투여의 효과를 위약과 비교하였으며, ALP 정상상한치의 2배 이상인 대상자에서 20% 이상 개선된 대상자의 비율을 확인한 결과, 12주 시점에서 위약군 대비 통계적으로 유의한 차이가 확인되었다. (Placebo: 0% vs HK-660S: 50%, P=0.05)
MRCP (자기공명 췌담관 조영술)를 이용한 PSC 중증도 개선 평가 관련하여 위약군은 개선된 환자가 없었던 데에 비해 HK-660S 투여군에서는 각각 13% (FAS 15명 중 2명) 및 9% (PPS 11명 중 1명)의 개선 효과를 보여 12주의 투여만으로 질환의 개선을 보였으며, MRI 영상으로 정체된 담즙개선이 육안으로 확인되는 등 의미 있는 결과를 얻었다.
HK-660S는 이미 식품의약품안전처 및 미국 FDA로부터 원발성 경화성 담관염에 대한 희귀의약품 지정을 받은 바 있고, 이번 임상에서의 결과를 바탕으로 미국과 한국 글로벌 Pivotal 임상 진행을 위해 이미 FDA 승인을 받았다.
또한 유사질환인 원발성 담즙성 담관염, 담즙정체성 간질환 등 염증 및 섬유화와 관련된 거대시장의 적응증 확대도 병행할 계획이라고 포부를 밝혔다.
윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 "회사의 핵심 파이프라인인 HK-660S의 원발성 경화성 담관염에 대한 2상 결과가 세계 최대 간학회 포스터 발표에 채택된 것은 매우 고무적이며, 희귀질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 될 수 있는 치료제 개발을 위해 최선의 노력을 기울이겠다"고 말했다.
큐롬바이오사이언스는 2017년에 설립된 희귀난치성 질환 치료제 개발 전문 회사이며, 국내 최초의 신약 매출 기반의 바이오벤처로 성장하겠다는 포부로 2024년 하반기에 기술성 평가를 신청하여 2026년에 상장을 계획하고 있다.
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