[GAM] 어센디스, 부갑상선기능저하증 치료제 FDA 승인 '코앞' ①

기사입력 : 2024년07월15일 19:24

최종수정 : 2024년07월15일 19:25

부갑상선 호르몬 대체요법제 '트랜스콘 PTH'
8월 14일 FDA의 PDUFA 신약 검토 마감일
1일 1회 투여하는 PTH 1-34 전구체 약물
EU집행위는 이미 승인, 1월 독일서 출시

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 덴마크의 어센디스 파마(나스닥 ADR: ASND)는 부갑상선기능저하증 치료를 위한 대체요법제 '트랜스콘 PTH (TransCon PTH, 팔로페그테리파라타이드)'에 대한 미 식품의약국(FDA)의 PDUFA 날짜(신약 검토 마감일)가 오는 8월 14일로 정해져 있어 투자자들이 주목할 만한 바이오테크 종목이다. 앞으로 한 달 뒤에 어센디스 주식에 상승 촉매제가 될 수도 있는 FDA 결정이 나오기 때문이다.

바이오테크는 투자자들이 막대한 수익을 낼 수 있는 섹터 중 하나다. 신약 또는 새로운 의료기기가 규제 당국의 승인 절차를 통과할 때마다 주가가 천정부지로 치솟는 종목들이 상당수다. 위험 회피 성향이 낮고 신약이나 새로운 의료기기가 시장에 출시되기까지 걸리는 오랜 시간을 견뎌낼 수 있는 투자자들에겐 원하는 보상을 가져다줄 수 있다는 점에서 매력적인 투자처다.

하지만 신약이 출시되기 전 회사는 일반적으로 손실을 보고 운영되며, 신약 후보물질이 반드시 승인될 것이란 보장도 없다. 그런데도 가까운 시일 내에 폭발적인 주가 상승을 이끌 촉매제를 기대하며 관련 종목을 찾는 이들이 많다. 미국의 규제 당국인 FDA의 승인 결정을 앞두고 있는 어센디스와 같은 바이오테크 종목에 투자자들의 관심이 쏠리는 이유다.

어센디스 파마의 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

2006년 9월 설립돼 덴마크의 헬레루프에 본사를 둔 어센디스 파마는 '트랜스콘(TransCon, 일시적 결합을 의미하는 transient conjugation의 줄임말)'이라고 불리는 자체적인 개발 플랫폼을 기반으로 시장성 있는 신약 후보 물질을 개발한다. 약물을 화학적으로 변화시켜 물리적·화학적 성질을 조절한 '프로드러그(prodrug, 전구체 약물)' 개발에 주력한다.

프로드러그는 유용한 약물이지만 부작용과 안정성 등에서 투여에 적합하지 않은 성질을 가진 약물에 화학적 수식을 가해 임상 사용 가능하게 만든 화합물이다. 거의 약물 활성을 나타내지 않는 불활성 물질로서 체내에 흡수된 후에 생체 내의 효소 반응이나 화학 반응에 의해 원래의 약물로 복원, 활성형 물질로서 기대하는 작용을 발휘하도록 만들어진다.

어센디스가 개발한 트랜스콘 PTH는 의약품/의료기기 복합 제품으로 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자들을 치료하기 위한 용도로 하루에 한 번 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH 1-34) 프로드러그다. 혈청과 소변 내 칼슘 수치를 정상으로 유지하도록 돕는 작용을 한다. 트랜스콘 PTH가 오는 8월 미국서 FDA 승인을 받으면 부갑상선기능저하증의 근본 원인을 표적으로 삼는 최초의 호르몬 대체요법제가 된다.

부갑상선기능저하증은 부갑상선 호르몬이 부족해 발생하는 내분비질환이다. 부갑상선 호르몬은 뼈에 직접 작용해 칼슘을 재흡수하고 신장에서 칼슘 재흡수를 촉진하며 비타민D의 생성을 촉진한다. 위장관에서도 칼슘의 흡수를 촉진해 혈중 칼슘 농도를 일정하게 유지토록 한다. 이 기능에 문제가 생기면 저칼슘혈증이 발생할 수 있고, 환자의 생명을 위협하기도 한다.

어센디스 파마의 임상시험 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

어센디스는 지난해 임상3상 PaTHway 연구를 기반으로 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했지만, 지난해 5월 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받았다. FDA는 트랜스콘 PTH가 의약품/의료기기 복합 제품이라 환자에게 전달되는 용량의 변동성에 대한 제조 관리 전략 등에 대해 우려된다며 승인을 반려했다.

다만 FDA가 신약허가신청서에서 제출된 임상 데이터에 대해서는 우려를 제기하지 않았고, 안전성이나 효능을 평가하기 위한 새로운 전임상 연구 또는 추가적인 임상 3상 시험을 요구하지도 않았다는 점은 고무적이다. 임상시험에서 트랜스콘 PTH 투여군은 칼슘 보충제와 활성 비타민D 보조제가 더 이상 필요하지 않게 됐고, 혈청 칼슘 수치도 정상 수준에 머물렀다.

당시 어센디스의 얀 미켈슨 최고경영자(CEO)는 "부갑상선기능저하증 환자들은 새로운 치료 옵션이 필요하다"면서 "FDA가 제품의 안전성과 효능을 입증하기 위한 추가적인 임상 3상 시험이 필요하다고 언급하지 않은 만큼 우리는 FDA와 협력하며 FDA의 우려를 해결할 준비가 충분히 돼 있다고 확신한다"고 밝혔다.

그러면서 임상시험 참가자 154명 중 145명이 최대 3년간 트랜스콘 PTH로 계속 치료를 받고 있고, 새로운 환자들이 계속 등록되고 있다고 전했다. 어센디스는 임상시험에서 트랜스콘 PTH는 전반적으로 내약성이 양호했고 약물과 관련된 중단 사례가 없었다는 점도 강조했다.

어센디스는 지난해 8월 FDA와 미팅 이후 11월 중순 트랜스콘 PTH의 업데이트된 신약허가신청서를 FDA에 다시 제출했다. 이에 따라 PDUFA 날짜(FDA가 신약을 검토하는 마감일)가 올해 5월 14일로 지정됐지만, 이후 FDA가 PDUFA 날짜를 8월 14일로 3개월 연장했다고 어센디스는 밝혔다.

투자자들이 8월 14일 FDA 결정에 주목할 이유 중 하나는 유럽에서는 이미 트랜스콘 PTH가 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자 치료용 대체요법제로 판매 허가를 획득했다는 점이다. 유럽연합(EU) 집행위원회는 지난해 11월 트랜스콘 PTH를 허가했고, 유럽에서는 올해 1월부터 '요비패스(Yorvipath)'라는 약품명으로 독일에서 첫선을 보이게 됐다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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"딥시크 부당하게 데이터 수집했을 수도" [뉴욕=뉴스핌] 김민정 특파원 = 미국 인공지능(AI) 스타트업 오픈AI는 중국 딥시크(DeepSeek)가 부당하게 회사의 데이터를 수집했을 가능성을 제기했다. 29일(현지시간) 뉴욕타임스(NYT)에 따르면 오픈AI는 딥시크가 오픈AI 기술로 생성한 데이터를 사용해 자체 시스템에 비슷한 기술을 훈련했을 가능성이 있다고 밝혔다. AI 업계에서 훈련에 사용되는 디스틸레이션(distillation) 기법은 흔하지만, 오픈AI는 서비스 약관에 같은 시장에서 경쟁할 기술을 만들어내기 위해 오픈AI의 시스템이 생성해 낸 데이터를 사용하지 못한다고 명시하고 있다. 오픈AI의 리즈 부르주아 대변인은 NYT에 보내 이메일에서 "우리는 중국의 조직들이 미국 AI 모델을 복제하기 위해 디스틸레이션으로 알려진 것을 포함한 방법을 사용해 활발히 작업 중이라는 사실을 알고 있다"고 설명했다. 그러면서 "우리는 그것을 인지하고 있으며 딥시크가 부적절하게 우리 모델을 디스틸레이션 했다는 징조를 검토하고 있고 더 많은 것을 알게 되면 공유할 것"이라고 덧붙였다. 딥시크는 지난주 R1 모델을 내놓으며 전 세계 AI 혁신을 주도하고 있다고 믿어온 실리콘밸리를 충격에 빠뜨렸다. 딥시크는 R1 모델 개발에 단 2개월의 시간과 600만 달러 미만의 자금이 소요됐다고 밝히며 그동안 실리콘밸리의 천문학적인 투자를 무색하게 했다. 도널드 트럼프 미국 대통령은 딥시크의 개발이 긍정적이라면서도 미국 기업들에 경종을 울렸다고 평가했다. 이날 상원 인사청문회에 나선 하워드 러트닉 상무장관 지명자는 딥시크가 도난당한 미국 기술과 첨단 미국 반도체를 활용해 저렴하게 강력한 AI 모델을 개발할 수 있었다면서 미국이 AI 분야에서 리더십을 유지하기 위해 사이버 보안에 대한 미국 표준과 유사하게 글로벌 표준을 창출하기 위한 모델을 설정해야 한다고 강조했다. 오픈AI 챗GPT와 딥시크.[사진=로이터 뉴스핌] 2025.01.28 mj72284@newspim.com mj72284@newspim.com 2025-01-30 03:07

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여야, 설 이후 전력망법 등 입법 본격화 [서울=뉴스핌] 김가희 기자 = 설 연휴 이후 국회의 민생 행보에 관심이 집중된다. 우선 여야는 국가기간전력망 확충 특별법을 포함한 주요 에너지·산업 법안의 조속한 처리를 위해 협상에 들어갈 예정이다. '12·29 여객기 참사 진상규명과 피해자 및 유가족 피해 구제를 위한 특별위원회(여객기 참사 특위)'와 국정협의회 등도 본격 가동될 전망이다. [서울=뉴스핌] 정일구 기자 = 다사다난했던 2024년 갑진년(甲辰年)이 저물고 있다. '푸른 용의 해' 우리는 더 높게 비상하는 한 해가 되길 바랐지만 현실은 녹록지 않았다. 4·10 총선 결과로 22대 국회의 '여소야대' 국면부터 이상기후로 인한 농산물 등 물가 상승까지 서민들의 부담은 가중됐다. 초유의 12·3 비상계엄 사태와 이어진 윤석열 대통령 탄핵소추안 가결, 무안공항 여객기 참사까지 쉴 틈 없는 아픔의 연속이었다. 다가오는 2025년 을사년(乙巳年)은 푸른 뱀의 기운으로 우리 모두가 꺾이지 않고 희망의 한 해가 되길 기대해 본다. 사진은 서울 여의도 서울달에서 바라본 국회 모습. 2024.12.31 mironj19@newspim.com 29일 정치권에 따르면 여야 정책위의장은 지난 22일 국회에서 만나 '첨단산업 에너지 3법(국가기간전력망 확충 특별법·해상풍력발전 보급 촉진 특별법·고준위 방사성 폐기물 관리에 관한 특별법)' 처리에 공감대를 형성했다. 김상훈 국민의힘 정책위의장은 회동을 마친 뒤 "지난해 11월에 합의했던 법안이 있다"며 "처리하기로 합의했던 법안 63건 중 본회의에서 통과된 게 24건이고, 나머지 법안 39건은 아마 더불어민주당도 합의 처리하는 데 특별한 그것(이견)은 없는 것 같다"고 밝혔다. 국가기간전력망 확충 특별법은 정부 차원의 개입으로 전력망 구축 사업 인허가 절차를 대폭 개선하는 것을 골자로 한다. 해상풍력 특별법은 민간사업자가 주도하던 해상풍력 사업을 정부 주도 방식으로 전환하는 내용이다. 고준위 방폐장법은 원자력 발전 과정에서 발생하는 고준위 폐기물(사용후핵연료)을 영구적으로 처리하기 위한 방안을 담고 있다. 다만 에너지 3법과 함께 '미래 먹거리 4법'으로 불리는 반도체산업 특별법은 '주52시간 근무제 예외(화이트칼라 이그젬션) 조항'을 두고 추가 논의가 필요한 상황이다. 국민의힘은 '반도체 산업 경쟁력 확보를 위해서는 예외 조항이 필요하다'는 입장이지만, 민주당은 다음 달 초 토론회를 열고 최종 입장을 결정할 예정이다. 지난해 12월 29일 무안국제공항에서 일어난 제주항공 여객기 참사 관련 국회 특별위원회도 활동을 이어간다. 여객기 참사 특위는 오는 2월 6일 전체회의를 열고 국토교통부·행정안전부·보건복지부 등을 상대로 현안 질의를 실시할 계획이다. 이 밖에도 여야는 국정협의회 가동을 위한 논의에 나설 것으로 관측된다. 12·3 비상계엄 사태 후 국정 혼란 수습을 위해 마련된 국정협의회는 지난 9일 첫 실무회의를 열고 참석자 및 공식 명칭 등을 확정했다. 협의회 참석자는 최상목 대통령 권한대행 부총리 겸 기획재정부 장관, 우원식 국회의장, 권영세 국민의힘 비상대책위원장, 이재명 민주당 대표 등 4명이다. 그러나 여야가 추가경정예산(추경) 편성 등을 두고 이견을 좁히지 못하며 협의회는 사실상 좌초된 상태다. 양당 정책위의장은 지난 22일 국정협의회 실무 협의를 진행했으나, 성과를 얻지 못했다. 여야가 설 이후 본격적인 민생 행보에 나설 경우 협의회 가동에도 속도가 붙을 전망이다. [서울=뉴스핌] 윤창빈 기자 = 9일 오전 서울 여의도 국회에서 국회-정부-국정협의체 실무협의가 열리고 있다. 이날 실무협의에는 김상훈 국민의힘 정책위의장, 진성준 더불어민주당 정책위의장, 방기선 국무조정실장, 김범석 기획재정부 1차관 등이 참석했다. 2025.01.09 pangbin@newspim.com rkgml925@newspim.com 2025-01-29 07:00