투여량 늘렸을 때 안정성 검증…희귀질환 치료제로 주목
[뉴스핌=한태희 기자] 녹십자가 헌터증후군 치료제의 미국 시장 진입에 속도를 내고 있다.
녹십자는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 헌터증후군 치료제 '헌터라제(프로젝트 코드: GC1111)'의 임상 2상 시험 진입을 승인 받았다고 12일 밝혔다.
녹십자는 이번 임상에서 헌터라제 경쟁약인 엘프라제보다 투여량을 두배 혹은 세배로 늘렸을 때 효과를 탐색하고 안정성을 검증한다. 고용량 투여가 가능하다는 것은 안전하면서도 치료 효과가 높다는 의미다.
헌터라제는 지난 2012년 국내 출시됐다. 당시 헌터증후군 치료제는 샤이어의 '엘프라제' 밖에 없던 상황. 헌터라제는 엘프라제 독점을 깨고 출시 2년만인 지난 2014년 국내 시장 점유율 50%를 넘겼다. 지난해엔 남미와 북아프리카 등에 수출됐고 매출 200억원을 올렸다.
허은철 녹십자 사장은 "글로벌 제품으로의 도약을 위해 세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상은 큰 의미가 있다"며 "환자의 삶의 질을 더욱 향상하는 데 기여할 뿐만 아니라, 헌터라제의 우수성을 다시 한 번 알리고 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것"이라 고 말했다..
한편 헌터증후군은 세포 내 소기관 효소 결핍 또는 비성장적 축적 등으로 골격이상, 지능저하 등이 발생하는 유전병이다. 희귀질환인만큼 국내 환자는 70명, 미국 환자도 500명정도다. 전세계에 알려진 환자도 약 2000명에 불과하다.
환자수는 적지만 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 바이알(약병) 치료제 가격이 200만원이 넘을 정도로 고가여서 현재 관련 글로벌 시장규모는 약 6000억원으로 큰 편이다. 질환을 진단받지 못한 환자수나 치료제가 공급되지 못한 지역을 고려하면 시장 규모는 수년 내 1조원으로 커질 전망이다.
녹십자는 헌터라제 투여경로를 다양화하는 후속 연구도 진행 중이다. 특히, 헌터증후군 환자의 뇌 질환 개선을 위한 약인 ‘GC1123’의 경우 조만간 일본 임상에 돌입한다.
[뉴스핌 Newspim] 한태희 기자 (ace@newspim.com)