[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 헬릭스미스가 임상 3상 결과 발표를 미뤘다. 임상 3상 과정에서 위약(가짜약)을 투여하기로 설계된 환자군이 신약 엔젠시스(VM202)를 복용한 것 아니냐는 의심이 제기됐기 때문이다. 예상치 못한 실책을 만회하기 위해 회사는 규모를 줄이고 철저히 관리해 2022년 1분기 임상 3상 결과를 발표할 계획이다.

[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 김선영 헬릭스미스 대표가 24일 서울 여의도동 NH투자증권에서 임상 3상 결과를 설명하고 있다. 2019.09.24 allzero@newspim.com

헬릭스미스는 24일 오전 서울 여의도동 NH투자증권에서 기업설명회를 열고 임상 3상 결과를 설명했다.

헬릭스미스는 이번 주 내로 당뇨병성 신경병증 치료제 ‘엔젠시스’(VM202)의 미국 임상 3상 탑라인을 발표할 예정이었다. 탑라인 데이터는 최종 임상 결과 발표 전 먼저 공개하는 일부 핵심 지표로, 임상 성패를 가름한다.

회사 측은 VM202의 PK(약동학) 데이터를 분석한 결과, 약물 혼용이 벌어진 것으로 분석했다. 임상 3상을 진행하는 과정에서 위약을 투여해야 할 환자군 중 최소 36명이 엔젠시스를 복용했을 것으로 추정하고 있다. VM202를 복용해야 할 환자군 중 혈액에서 약물이 검출되지 않은 환자는 32명 가량으로 보고 있다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “혼용이라는 어이없는 사태가 벌어질 것이라고는 생각도 못했다”며, “약물 혼용만 없었다면 임상 3상은 큰 성공”이라고 했다.

유례없이 임상시험에서 약물을 혼용하는 문제가 빚어지면서 헬릭스미스는 임상수탁기관(CRO)이나 임상현장인 병원 등을 조사할 계획이다. 공장에서 완제의약품을 만들고 특정 기관이 약의 이름을 가린 채 병원에 분배하면 약물을 주사한 환자의 혈액을 채취하고 CRO에서 이를 분석하는 방식으로 임상이 진행됐다.

김 대표는 “우선 어느 단계에서 혼용이 벌어졌는지를 알아야 할 것”이라며 “제조하는 공장에서 약물이 섞였을 가능성은 없다. 어느 단계에서 혼용된 것인지 조사 중이며 추후 법적으로 소송도 준비하고 있다”고 했다.

이번 임상 실패로 VM202은 3b상을 마친 후 결과를 공개할 예정이다. 헬릭스미스는 실패를 교훈삼아 소규모로 나눠 진행하고, 철저하게 관리할 계획이다. 회사는 150~200명 규모의 임상을 2~3개로 나눠 진행하고 2021년 말 데이터를 공개하고 2022년 신약허가신청(BLA)을 제출할 예정이다.

또, 임상시험 과정에서 철저한 관리를 위해 임상 품질관리(QA) 전문가인 레너드 피쉬(Leonard Fish) 박사를 단장으로 하는 조사단을 구성해 정밀 조사를 시작했다.

김 대표는 “20년을 이 프로젝트로 일해와 애통하기 짝이 없다”며 “한번에 임상을 성공하지 못해 송구스럽고, 이번 경험이 전화위복, 새옹지마가 되도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

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