[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = GC녹십자는 협력사인 '클리니젠'(Clinigen K.K.)이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 뇌실 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'(intracerebroventricular)의 품목허가를 신청했다고 1일 밝혔다.
GC녹십자는 뇌실 투여 방식 헌터라제가 헌터증후군의 미충족 수요에 대한 치료 옵션을 확보할 수 있을 것이라고 예측하고 있다.
[이미지=GC녹십자] |
헌터라제 ICV는 머리에 디바이스를 삽입해 뇌실에 직접 투여하는 치료제다. 기존 정맥주사 제형은 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 지적발달장애를 비롯한 중추신경손상 치료에 한계가 있었다.
치료가 어려운 중추신경손상을 보이는 중증 헌터증후군 환자는 전체 환자의 70%에 달한다. 경증 환자에 비해 점진적으로 인지능력을 상실하고 기대수명도 매우 짧은 것으로 알려진 중증 환자의 치료 환경에 큰 변화가 생길 수 있다.
허은철 GC녹십자 사장은 "클리니젠과의 파트너십을 통해 헌터라제가 환자 삶의 획기적인 개선을 이끌어낼 것으로 기대한다"라며 "희귀질환 치료에 미충족 수요를 해소하기 위한 혁신을 지속하겠다"라고 말했다.
한편, 헌터라제 ICV는 지난달 17일 허가 신청에 앞서 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품으로 지정됐다. 일본은 미국이나 유럽연합(EU)와 달리 희귀의약품 지정에 질병의 희소성, 의료적 필요성과 별개로 개발 가능성을 평가한다.
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