진코어와 유전자치료 변화 주도할 신기술 개발
[세종=뉴스핌] 임은석 기자 = 한국생명공학연구원에서 개량한 '크리스퍼 유전자가위'가 연구원 창업을 통해 기술이전돼 상용화에 박차를 가하고 있다.
한국생명공학연구원(KRIBB)은 28일 온라인 브리핑을 통해 초소형 유전자가위인 '크리스퍼-카스12f1'(CRISPR-Cas12f1) 기술 개발 성과 및 창업 성과를 설명했다.
이번 유전자 가위 기술은 생명연 연구팀과 연구원 창업기업인 진코어가 함께 만들었다. 진코어는 김용삼 생명연 박사가 생명연 창업지원 프로그램인 'KRIBB 바이오 스타트업 부스터' 지원을 기반으로 창업한 기업이다.
생명과학연구원 소속 한 연구원이 신약 개발을 위해 세포 변화 등을 관찰하고 있다. [자료=게티이미지뱅크] 2021.09.03 biggerthanseoul@newspim.com |
3세대 유전자 가위인 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술은 유전자 크기가 크고, 아데노 연관 바이러스(AAV) 바이러스 전달체를 이용한 몸속 전달에 어려움이 있어 유전자치료제로 활용하기 어려웠다.
연구원이 개발한 CRISPR-Cas12f1 시스템은 크기가 Cas9에 비해 3분의 1로 작아 활용하기 좋았지만 유전자교정 효율이 없었다. 연구팀은 표적유전자와 결합하는 부위가 포함된 가이드 RNA의 말단에 추가 염기 서열을 추가해 효율을 높이는 방법을 찾아냈다.
그 결과 Cas9 수준의 효율로 바꿔 크기와 효율 문제를 함께 해결, 크러스퍼 유전자가위의 문제였던 다른 유전자에 영향을 미치는 문제도 절반 이하로 낮춰 유효성과 안전성을 높였다.
김용삼 박사는 "생명연의 지원을 받아 연구원 창업 기업인 진코어와 협력해 이뤄낸 성과로, 유전자가위를 활용한 유전자치료의 혁명을 이끌 것으로 기대한다"며 "시각장애, 근위축증, 빈혈, 암 등 다양한 유전질환이나 희귀난치 질환 치료를 위한 혁신신약 개발에도 기여할 수 있다"고 말했다.
연구 결과는 생물공학 분야 국제 학술지 '네이처 바이오테크놀로지(Nature Biotechnology)'에 지난 2일자 온라인판에 게재됐다.
한편, 이날 간담회에서는 생명연의 창업 지원제도가 소개됐다. 생명연의 바이오벤처센터에서는 지금까지 99개 기업이 창업보육 지원을 받았으며, 현재는 24개 기업을 창업보육 중이다. 이를 통해 지난 5년간 1160억원의 투자유치 성과를 기록했다.
김장성 생명연 원장은 "앞으로 바이오벤처창업 활성화를 위해 내부 연구원뿐 아니라, 외부예비창업자의 창업수요 발굴 및 지원도 강화하여 국가 바이오분야 창업의 주도적 역할을 하겠다"고 밝혔다.
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