[서울=뉴스핌] 정경환 기자 = 셀리버리는 글로벌 톱10 제약사(일본 다케다)와 지난 2년간 진행한 선천적 희귀유전질환인 프리드리히 운동실조증(FRDA) 치료신약 공동개발을 성공리에 마무리하고 사업적 협상을 시작했다고 21일 밝혔다.

회사 관계자는 "다케다가 CP-FXN을 포함해 혈뇌장벽 투과를 가능케 하는 TSDT 플랫폼 기술의 비독점적 사용권리까지 아우르는 포괄적 라이센싱을 제안했고, 셀리버리는 CP-FXN과 TSDT 플랫폼 기술을 분리시켜 각각에 대한 개별계약을 맺는 것을 제안했다"고 설명했다.

프리드리히 운동실조증은 생체 내 프라탁신 단백질의 결핍으로 인해 뇌신경세포와 심장근육세포의 기능이 정지돼 비대성 심근증 및 심부전증의 발병으로 청소년기 환자를 사망에까지 이르게 하는 무서운 유전병이지만, 현존하는 치료제는 없는 실정이다.

프라탁신 단백질 결핍 심장비대성 심근증 치료 효능 결과(시험 개시 61일 후 – 위약투여군 100% 사망, CP-FXN 투여군 80% 생존). [자료=셀리버리]

셀리버리는 2년 전 다케다의 제안으로 자사의 '약리물질 생체 내 전송기술 TSDT 플랫폼'을 활용해 이 유전병에 대한 치료신약(CP-FXN) 공동개발을 시작했고, 3단계로 이뤄진 지난 2년여의 마일스톤 기간 CP-FXN의 질병치료효능을 성공적으로 입증해왔다.

회사 관계자는 "다케다와의 2년 전 공동개발 계약에선 두 가지의 목적이 있었는데 첫 번째가 TSDT 플랫폼 기술의 실체를 검증하는 것이고, 두 번째가 TSDT 플랫폼을 이용한 이 희귀유전병 치료신약 개발이었다"며 "이번 계약의 마지막 마일스톤이 완료된 현 시점에서 이 두가지의 목표를 모두 달성했다"고 전했다.

셀리버리에 따르면, 실제로 최근 회의에서 지난 2년간 얻어진 공동개발 관련 모든 데이터를 검수한 다케다 측은 "CP-FXN의 의심할 수 없는 세포-/조직- 투과능을 통해 TSDT 플랫폼 기술은 명확히 검증됐다"며 "이 신약물질의 치료효능 또한 일본과 한국에서의 반복된 시험을 통해 증명됐다"고 밝혔다.

셀리버리는 최근 다케다와 마일스톤 3단계를 완료한 후 그 다음단계를 논의하는 전략회의를 가졌고, 회의에서 다케다는 CP-FXN이 심장과 뇌에 얼마나 빨리, 어느정도 들어가며, 존재량에 대비한 치료효능의 상관관계 등 마일스톤 3단계 시험의 모든 데이터를 셀리버리 측에 제시(데이터는 상대 회사와의 계약에 의해 밝힐 수 없음)했다. 아울러 셀리버리는 일본과 동일조건으로 진행된 효능평가결과를 공개(투약 후 61일째 – 위약투여군: 100% 사망, CP-FXN 투여군: 80% 생존)하며, '죽는 것을 살리는' 전례 없는 결과를 발표했다는 설명이다.

회사 관계자는 "이 유전병 치료신약 개발에 2년 이상의 시간과 상당히 많은 인적.물적 자원이 투입된 만큼 개별 2건의 사업화를 원한다"며 "자세히 밝힐 수는 없지만, 다케다가 요구하는 조건들을 적극 반영해 CP-FXN 라이센싱에 대해 카운터 오퍼조건을 제시했다"고 말했다.

다케다 측은 "CP-FXN의 개발에 많은 투자를 한 셀리버리의 입장이 충분히 이해가 된다"면서 "이번 공동개발 프로젝트를 통해 TSDT 플랫폼 기술의 가치를 직접 확인한 만큼 최선을 다해 양사가 모두 만족할 만한 딜 구조 및 계약 규모가 될 수 있도록 협의하겠다"고 했다.

조대웅 셀리버리 대표는 "드디어 그 동안 연구개발에 매진한 결과가 가시적으로 드러났다"며 "세계 10위권의 글로벌 제약사와의 신약 공동개발에 너무 많은 에너지를 들인만큼 좋은 조건에서 이 불치유전병 치료신약 및 TSDT 플랫폼 기술의 비지니스를 마무리 하고 싶다"고 했다.

조 대표는 이어 "죽는 생명을 살리는 치료효능이 증명된 만큼 다케다가 미국 데날리의 플랫폼 기술을 라이센싱할 때 지불한 계약금 1억5000만 달러와 마일스톤 금액 12억 달러 규모 케이스, 또 다른 기술라이센싱 딜이었던 미국 스트라이드바이오의 계약금 3000만 달러와 마일스톤 금액 6억8000만 달러를 기준으로 보수적이지만 긍정적으로 판단하고 있다"고 덧붙였다.

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